HLB 테라퓨틱스 HLB Therapeutics

PR

공지사항

Thymosin beta 4를 함유하는 안과질환치료제 관련 호주 특허권 취득을 알려드립니다.

당사는 RGN-259(약효성분 Thymosin beta 4 (티모신 베타 4))를 이용한 안과 질환 의약품 개발 및 제품 출시시 지적재산권 보호를 위해 지속적으로 특허 출원을 진행하고 있습니다.현재 RGN-259 점안제 조성물에 대한 특허를 미국, 한국, 일본의 각 특허청으로부터 등록받은 상태이며, 최근 호주에서도 특허권을 취득함에 따라 미국을 포함하여 PAN-ASIA 주요 국가에서 RGN-259 점안제 조성물에 대한 권리를 2035년까지 확보하게 되었습니다.

2020-12-15

당사의 미국내 자회사 Oblato가 미국 오클라호마대학의 스티븐슨암센터에서 주관한 암연구 및 환자진료를 위한 행사지원에 따른 감사문서를 전달받았습니다.

당사는 미국내 자회사인 Oblato를 통해 악성뇌종양 치료제의 개발을 진행하고 있으며, 지난 7월 스티븐슨 암센터(Stephenson Canver Center, SCC)가 주최하는 암 경주 대회 ”OUTPACE CANCER RACE”의 지원을 요청 받았습니다.“OUTPACE CANCER RACE”는 암 연구 기금을 마련해 암환자와 그 가족을 지원하기 위해 SCC가 주최하는 행사입니다. 당사는 효과적인 치료제의 개발을 목적으로 하는 이 행사에 지원하였으며, 최근 스티븐슨 암센터(SCC)의 담당자로부터 행사의 성공적 종료에 따른 당사의 지원에 대한 감사문서장을 보내왔습니다.당사는 미국 뉴저지에 소재한 항암신약 전문 임상수탁기관(CRO) Theradex를 통해 교모세포종 치료제 임상2상을 진행중에 있으며, 현재 미국의 헨리포드병원(Henry Ford Health System), 톨레도 대학병원(The University of Toledo), 오클라호마 의과대학병원(The University of Oklahoma)에서 환자 모집 중에 있습니다.지트리비앤티는 희귀질환치료제를 포함한 효과적인 치료제 개발을 위한 연구에 집중하고 있습니다. 앞으로도 관련 단체와의 적극적인 협력 및 교류에 앞장서며 효과적인 치료제 개발이 앞당겨 환자와 고통 받는 가족에게 도움이 되는 회사로 거듭나도록 하겠습니다.* 참고자료 : “THANK YOU TO OUR 2020 SPONSORS”, OUTPACE CANCER RACE, last modified Sep, 2020, accessed Oct 12, 2020https://www.outpacecancer.com

2020-10-13

OKN-007을 이용한 악성 뇌교종 개발과 관련하여 FDA 공식사이트에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)이 포스팅 되었음을 알려드립니다.

– 악성 뇌교종(Malignant Glioma)의 범주에 해당하는 모든 암종에 대해 FDA 공식사이트 게재지난 8월 24일 보도자료를 통해 말씀 드린 OKN-007을 이용한 악성 뇌교종의 개발과 관련하여 희귀의약품 지정(ODD)과 관련된 내용이 FDA 공식사이트에 게재되었습니다.이번 FDA를 통한 ODD 지정은 모든 악성 뇌교종(Malignant Glioma)에 대해 FDA가 선제적으로 그 해당 적응증의 범위를 확대하여 희귀의약품 지정을 한다고 당사에 통보함에 따라 향후 뇌교종 분야에서 신약개발에 더욱 박차를 가할 예정입니다.https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=20207578

2020-09-14

Timbetasin (Thymosin beta 4의 INN)이 COVID-19의 치료제 후보 물질로써 eLife에 Review 논문이 Daniel Jacobson박사 테네시주립대 교수 등에 의해 다음과 같이 발표 되었습니다.

해당 논문에 의하면, COVID-19에 대한 Timbetasin 예측효과로써 섬유소 용해를 증가시켜 COVID-19에 관련된 응고 장애를 줄일 수 있는 것으로 언급하였습니다 (TB4 is down-regulated by Covid 130 fold).지트리비앤트는 이 논문과 관련하여 더 자세한 정보와 과학적 논의를 위하여 Daniel Jacobson박사와 접촉을 시작하였습니다. Daniel Jacobson박사 테네시주립대 교수로서 미국 내 Computational Systems Biology 분야 최고 권위자 중 한 사람으로서 이 논문을 주도한 과학자 입니다.– 발표논문 중 TB4와 관련 된 주요 내용입니다.Although not the focus of the present study, coagulopathy is commonly reported in cases of COVID- 19 (The Lancet Haematology, 2020), and there are suggestions in the literature of links between RAS and coagulopathy. The Ang1-9 peptide that is increased in COVID-19 BAL stimulates hrombosis by inhibiting fibrinolysis (Mogielnicki et al., 2014). In addition to BK, ACE also degrades the antifibrotic peptide N-acetyl-seryl-aspartyl-lysyl-proline (AcSDKP), which is produced from thy- mosin beta-4 (TMSB4X, -130 fold) (Kanasaki, 2020). Increased fibrinolysis could therefore be achieved by increasing ACE, or by administering thymosin beta-4, which is currently in clinical trials for the treatment of cardiovascular disorders (Timbetasin). If TMSB4X is, in fact, protective, it could explain the lower incidence of COVID-19 induced mortality in women (Jin et al., 2020) because it is found on the X chromosome and escapes X-inactivation. Women therefore would have twice the lev-els of this protein than men, which is supported by our BAL analysis (-207 fold in males, -131 fold in females).The research, entitled A mechanistic model and therapeutic interventions for COVID-19 involving a RAS-mediated bradykinin storm, was published in eLife 2020;9:e59177 DOI: 10.7554/eLife.59177. The research was conducted by Michael R Garvin1, Christiane Alvarez1, J Izaak Miller1, Erica T Prates1, Angelica M Walker1,2, B Kirtley Amos3, Alan E Mast4, Amy Justice5, Bruce Aronow6,7, Daniel Jacobson1,2,8*1Oak Ridge National Laboratory, Biosciences Division, Oak Ridge, United States; 2University of Tennessee Knoxville, The Bredesen Center for Interdisciplinary Research and Graduate Education, Knoxville, United States; 3University of Kentucky, Department of Horticulture, Lexington, United States; 4Versiti Blood Research Institute, Medical College of Wisconsin, Milwaukee, United States; 5VA Connecticut Healthcare/General Internal Medicine, Yale University School of Medicine, West Haven, United States; 6University of Cincinnati, Cincinnati, United States; 7Biomedical Informatics, Cincinnati Children’s Hospital Research Foundation, Cincinnati, United States; 8University of Tennessee Knoxville, Department of Psychology, Austin Peay Building, Knoxville, United States<관련 사이트>http://www.regenerx.com/2020-09-08-New-Research-Paper-Suggests-RegeneRxs-Thymosin-Beta-4-May-be-Useful-in-Treating-COVID-19

2020-09-09

미국의 대표적인 science journal 중 하나인 AAAS (American Association for the Advancement of Science)는 당사의 OKN-007을 극찬하면서 OMRF와 함께 다음과 같이 소개하였습니다.

Brain tumor drug receives rare disease designations from the FDAThe U.S. Food and Drug Administration has awarded Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) for diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG) and Orphan Drug Designation for treatment of malignant glioma to OKN-007, an investigational drug discovered at the Oklahoma Medical Research Foundation and being developed by Oblato, Inc.DIPG is a fast-growing pediatric cancer that starts in the brain stem. It is one of several sub-categories of malignant gliomas, deadly cancers of the brain and spinal cord.“We are very pleased to receive the successful designations from the FDA for our proprietary compound OKN-007,” said Oblato President and Chief Executive Officer Won S. Yang. These designation programs provide for special status and priority review of regulatory applications for new therapies for rare pediatric or “orphan” diseases, conditions that affect limited patient populations.According to the National Brain Tumor Society, approximately 26,000 Americans will be diagnosed with primary malignant brain tumors this year. Of those, DIPG.org reports that up to 300 will be cases of DIPG.OKN-007 was initially discovered by OMRF scientists Rheal Towner, Ph.D., and Robert Floyd, Ph.D. Oblato acquired all rights to OKN-007 from OMRF, and the company is currently testing the investigational drug in a Phase 2 clinical study of 56 patients suffering from recurrent glioblastoma, the most aggressive form of glioma. The patients are being treated with the drug in combination with another medication, temozolomide, at eight sites in the U.S.In pre-clinical studies at OMRF, Towner has also shown that OKN-007 inhibits growth of human DIPG tumors implanted in experimental models. Oblato is planning to begin clinical trials in DIPG patients in 2021. “Right now, there is no effective treatment for this deadly brain cancer,” said Towner.Going forward, Oblato and OMRF will continue collaborating, with a focus on improving treatment for patients suffering from a variety of solid-tumor cancers.“OMRF and Oblato are committed to a single goal: helping patients overcome these life-threatening illnesses,” said OMRF Director of Technology Ventures Andrew Westmuckett, Ph.D. “Our hope is that OKN-007 can transform the therapeutic landscape.”About OblatoOblato, a wholly-owned subsidiary of Korean biotech company GtreeBNT, is incorporated in Delaware and has its principal place of business in New Jersey.About OMRFOMRF (omrf.org) is an independent, nonprofit biomedical research institute dedicated to understanding and developing more effective treatments for human diseases.<관련 사이트>https://eurekalert.org/pub_releases/2020-09/omrf-btd090120.php

2020-09-07

“우선심사권(PRV)과 관련하여 주주님께 드리는 글”

산재적 내재성 뇌교종(DIPG)의 희귀소아질환(RPD) 지정 승인에 따라 향후 FDA로부터 받게 되는 Prize 성격의 “우선 검토 바우처(PRV)”에 대해 주주님들의 이해를 돕고자 다음과 같이 그 의미를 정리하였습니다.1. 우선 검토 바우처 (PRV)를 부여 받은 회사는 자사의 개발 중인 다른 신약제품의 허가 시에 그바우처를 이용하여 허가 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 FDA가 부여하는 Prize 성격의 인센티브 제도입니다.2. 이 제도가 2012년에 만들어진 후 Novartis, BioMarin 등 세계적인 제약사 등을 대상으로 지금까지 단지 20여개만의 PRV가 FDA에 의해 부여되었습니다.3. 그 동안 소아희귀질환 신약개발의 공로로 받은 PRV는 그 인센티브를 부여받은 개발사의 선택에 의하여 대부분 자사의 다른 거대품목신약 (예를 들어 고지혈증 치료제, 황반변성, 바이러스 치료제 등)에 PRV를 성공적으로 활용하여 시장진입의 획기적인 단축이라는 경제적 효과를 달성하였습니다.4. 일부 PRV를 부여 받은 회사는 그 권리를 다른 제약사에 $100~300M 정도의 가격에 매각한 사례도 있습니다. 그 경우 PRV 매수회사는 자사의 모든 파이프라인에 PRV의 혜택을 사용할 수 있습니다.5. 당사는 향후 FDA로 부터 받게 될 PRV의 활용에 대해 지트리비앤티가 임상개발 중인 모든 파이프라인(예를 들어 안과질환, 뇌종양, EB)에 대해 선택적으로 활용하는 모든 가능성까지 열어 두고 그 전략을 검토할 예정입니다.6. 이러한 획기적인 FDA의 AWARD 성격인 PRV 제도에 대해 마이크로소프트 회장인 빌게이츠는 다보스포럼에서 “PRV는 거대품목의 시장진출을 1년은 앞당기는 경제적 가치가 있다” 라고 극찬한 바 있습니다.

2020-07-29

Thymosin beta 4를 함유하는 안과질환치료제 관련 특허권 취득사항을 알려드립니다.

– RGN-259, 다양한 기전과 특허권 취득에 따라 시장 선점 가능성 증대당사는 RGN-259(약효성분 Thymosin beta 4 (티모신 베타 4))를 이용한 ARISE-3 임상의 진행과 더불어 RGN-259 개발 및 제품 출시시 지적재산권 보호를 위해 지속적으로 특허 출원을 진행하고 있습니다.그 결과로 당사는 RGN-259 점안제 제조 공정에 대한 특허를 미국 특허청으로부터 취득하였음을 알려 드립니다. 본 특허는 점안제의 순도 및 안정성 유지에 중요한 제조 공정에 대한 것으로, 만료시점은 2035년입니다. 특히, 수용액 상태에서 열과 산화에 약한 펩타이드의 약점을 극복하고 품질을 유지하는 중요 공정을 포함하고 있어, 다른 경쟁사에서 티모신 베타 4가 함유된 Single use vial(일회용 점안액)을 생산하고자 할 경우 당사의 특허 공정을 피해 티모신 베타 4의 점안제를 제조해야 하기 때문에 상당한 제약이 있을 것으로 예상됩니다. 본 특허 취득을 통하여 당사가 개발중인 안구건조증치료제(DES) 및 신경영양성각막염(NK) 뿐만 아니라 RGN-259 점안제를 이용한 다른 안과질환치료제 개발 및 상용화시에도 적용될 수 있을 것으로 기대됩니다.또한 지난해 미국, 일본 특허청을 통해 취득한 티모신 베타 4를 약효 성분으로 하는 안구건조증치료제에 대한 특허를 최근 한국 특허청에서도 특허 등록 받음에 따라 국내에서도 그 권리를 2035년까지 확보하게 되었습니다.글로벌 데이터 분석 및 컨설팅회사인 GlobalData Plc가 2020년에 발간한 안구건조증치료제 시장보고서에 따르면, RGN-259의 출시 후 2028년까지의 7년간 누적 매출액이 해당 기간에 출시될 신규 타 안구건조증 치료제들 대비 가장 클 것으로 발표했습니다. 게다가 RGN-259의 약효물질인 티모신 베타 4는 다인성질환인 안구건조증에 적합한 다양한 기전을 가지고 있을 뿐만 아니라 지속적인 특허권 취득을 통해 앞으로 안구건조증치료제 시장에서 독점적인 우위 확보를 통한 시장 선점이 가능할 것으로 예상됩니다.이와 같이 당사는 임상 진행과 더불어 특허권 취득을 통해 신약 출시 후 각 치료제에 대한 독점적 판매 지위를 확보할 수 있도록 최선의 준비를 다하고 있습니다. 앞으로도 주주 여러분께 좋은 소식 말씀 드릴 수 있도록 노력 하겠습니다.

2020-07-09

안구건조증 치료제, Novartis의 Xiidra 유럽 판매허가 신청 철회에 대한 주요사항을 말씀드립니다.

– 유럽의약청(EMA), 피험자군 선정의 불명확성, 장기효과에 대한 데이터 부족사항 지적– 노바티스, 안구건조증 치료제의 주요시장인 미국 시장에 집중할 것으로 예상 지난해 다케다제약으로부터 노바티스가 인수한 안구건조증치료제 자이드라(Xiidra)가 유럽의약청(EMA)을 통한 허가신청을 철회하였다는 기사가 보도되었습니다. 이번 철회 결정은 유럽의약청의 지적 사항인 피험자 모집에 있어 불명확한 선정기준(인공눈물로 개선되지 못한 환자 선정), 증상(Symptom)의 개선 정도가 유럽의약청(EMA)에서 임상적으로 유의미한 결과로 받아들여지지 않은 점, 장기 효과에 대한 데이터 부족 등을 보충할 자료를 권고된 시간 내에 제출하기 어려운 것에 기인한 것으로 알려졌습니다. 현재 안구건조증치료제 전체 시장 중 유럽이 차지하는 비중은 약 15% 정도로 적지 않지만 단일 국가 시장인 미국(약 66%)에 비해 상대적으로 비중이 낮습니다. 그 원인으로는 유럽의 경우 인공 눈물이 시장의 대부분을 차지하고 있으며, 의약품의 가격이 낮아 안구건조증 처방약을 개발하는 회사에게는 타 지역에 비해 매력적인 시장이라고 할 수 없습니다. 노바티스는 이러한 이유로 안구건조증 치료제 시장에서 비중이 다소 적은 유럽시장의 승인 보다는 주요시장인 미국 시장 점유율 확대에 집중할 것으로 추정됩니다. 당사의 안구건조증치료제 임상진행은 지난 임상 3상(ARISE-2)을 통해 여러 평가변수에서도 효과를 확인하는 의미 있는 결과를 보였습니다. 이번 임상 3상(ARISE-3)은 효과를 보인 여러 평가변수 중 가장 의미 있고 재현가능성이 높은 평가변수를 선정하고 피험자 역시 안구건조증을 대표할 수 있는 대상자를 모집하고 있습니다. 최근 업데이트된 글로벌 데이터 분석 및 컨설팅회사인 GlobalData Plc의 분석 보고서에 따르면 2028년 안구건조증치료제 주요 9개시장의 예상 시장 점유율은 US 74.3%, 5EU 14.1%, Japan 2.8%, China 2.5%, India 6.1%이며, 미국 시장의 증가율이 가장 커질 것으로 예상하고 있습니다. 당사와 관계회사는 북미, 한국, 일본을 포함한 30개국에서 현재 개발 중인 안구건조증치료제에 대한 시장권을 보유하고 있으며, 이는 전체 시장 중 83% 이상을 차지합니다. 지트리비앤티는 안구건조증 치료제 시장에서 글로벌 시장진출 측면의 의미가 큰 미국 시장에 집중하여 신약 개발을 진행하고 있으며, 안정적인 임상의 성공과 더불어 향후 미국 시장을 중심으로 주요 9개 시장에 대한 점유율을 확대해 나갈 수 있는 전략적인 방법을 모색하여 글로벌 신약 개발회사로서의 미래를 실현하고자 합니다.

2020-07-07

지트리비앤티, 난청치료제(NHPN-1010) 개발관련 美 주정부기관으로부터 자금지원 확정

– 미국 주정부기관인 OCAST(Oklahoma Center for the Advancement of Science and Technology)로부터 자금지원 받아 연구진행예정지트리비앤티(115450)의 미국 내 자회사인 Oblato는 난청치료제(NHPN-1010)의 개발과 관련하여 미국 오클라호마에 위치한 주정부기관 OCAST(Oklahoma Center for the Advancement of Science and Technology)로부터 연구자금의 지원을 확정 받았다고 17일 밝혔다.Oblato가 독점적 권리를 보유한 난청치료제(NHPN-1010)는 미국 내 권위 있는 귀 질환 연구기관인 HEI(Hough Ear Institute)와 오클라호마 의료연구재단(OMRF)가 공동 발견하였고 이미 52명의 피험자를 대상으로 임상 1상을 통해 해당 물질에 대한 안전성을 입증하였다. 이번 연구자금을 지원하는 OCAST는 응용연구, 건강연구에 대한 지원을 통해 기술기반의 경제개발을 담당하는데 목적이 있으며, 지난해 오클라호마 의과대학 등 여러 기관에 지원 한 바 있다.Oblato는 이번 연구지원 자금을 통해 만성이명(Chronic Tinnitus)과 소음유발난청(Noise Induced Hearing Loss)에 대한 동물 효력시험을 실시 한 후 임상 2상을 진행할 예정이다. 만성이명과 소음유발난청은 지속적인 소음에 노출되는 환경적인 특성상 군인들에게 주로 발병되는 질환으로 임상 2상 종료 후 신속허가제도를 활용한 NDA 제출도 가능하다.회사 관계자에 따르면 “이번 OCAST를 통한 연구지원자금은 동물효력시험에 사용될 예정이며, 질환의 특성상 군인들에게 주로 발병되는 만큼 임상 2상 진행시 미국 국방부(DoD, U.S Department of Defense)의 자금지원을 요청할 계획으로 이에 따른 긍정적인 답변을 받은바 있다.”고 밝혔다.현재 만성이명과 소음유발난청의 질환은 효과적인 치료법이 존재하지 않아 전 세계적으로 4억명 이상의 사람들이 난청 장애로 고통받고있다.관련기사 : https://www.mk.co.kr/news/stock/view/2020/06/620816/

2020-06-17

지트리비앤티, GBM 임상2상 관련 톨리도 의과대학과 SIV(Site Initiation Visit) 미팅 완료

당사는 6월 11일(한국시간) 지난 4월 FDA로부터 승인 받은 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 OKN-007과 테모졸로마이드의 병용 투여임상과 관련하여 미국 톨리도 의과대학병원의 임상 연구자인 Dr. Roland Skeel와 GBM 임상 2상의 첫번째 SIV(Site Initiation Visit) 미팅을 완료하였습니다.톨리도 의과대학병원의 Dr. Roland Skeel는 다양한 암종에 20년 이상의 경험을 가진 종양내과전문의로 수십 편의 논문 및 저서를 발표한 암전문 연구자이며, 톨리도 의과대학병원은 매년 300,000명의 환자가 이용하는 미국 오하이오의 대형 종합 병원으로 2015년 American College of Surgeons’ Commission on Cancer로부터 우수 활동상(Outstanding Achievement Award)을 수상한 바 있습니다.당사는 현재 미국 내 코로나19로 인한 정상적인 업무가 불가능함에도 불구하고 지트리비앤티 임상본부의 전문적 방식을 통해 톨리도 의과대학병원의 전폭적인 협력을 이끌어 낼 수 있었으며, 이번 임상은 톨리도 대학병원을 시작으로 미국의 여러 병원에서 곧 시작될 예정으로 진행 과정을 홈페이지를 통해 알려 드릴 수 있도록 하겠습니다.

2020-06-12

당사의 RGN-259, RGN-137 개발 진행상황과 관련하여 FDA 승인절차 변경과 관련된 사항을 말씀 드립니다.

당사가 진행중인 Tb4(Thymosin beta 4)를 주성분으로 하는 신약 후보인 RGN-259 (안구건조증, 신경영양성각막염), RGN-137(수포성표피박리증)은 그 동안 제품 승인 절차가 NDA (New Drug Application)로 분류되어 있었습니다. 신약의 제조방법에 따라 제품 승인 절차가 정해지며, 화학물질의 경우 NDA, 생물학적 의약품인 경우 BLA(Biologics License Application)으로 구분되며, BLA에는 단백질제제, 유전자치료제, 세포치료제, 혈액제제 등이 있습니다.최근 당사는 FDA 미팅을 통해 Tb4를 주성분으로 하는 신약의 경우 허가신청 시 NDA가 아닌 BLA로 구분 되어 허가가 진행되어야 함을 공식 확인을 받았습니다. 그 동안 Tb4는 합성 폴리펩타이드(40개 이상의 펩타이드)로써 NDA와 BLA의 중간 위치에 있으면서도 NDA로 분류되었으나, 최근 FDA 규정 변경으로 BLA로 재분류 되었습니다. 이와 관련하여 당사는 사전적으로 CMC(Chemistry, Manufacturing and Controls) 개발을 미국과 유럽 소재의 세계 최고 수준의 cGMP제조업체와 진행해 왔습니다.신약 개발에 있어서 신약신청 및 상용화의 핵심 요구사항 중 하나인 CMC 요구사항에 대해서 미 FDA와 여러 차례의 공식 미팅을 가지고 FDA의 CMC 관련 영역별 전문가의 검토 의견을 적극 수렴하고 의견을 개진하며 심도 있는 개발을 해 왔고 BLA 제출을 위해 당사의 CMC 즉 제조 및 품질관리기준과 개발방향이 적절함을 FDA로부터 공식적인 확인을 받은 바 있어 추후 허가 신청 시 차질 없이 BLA로의 변경에 따른 개발을 진행할 예정입니다.BLA 신청 의약품은 NDA에 비해 FDA가 보다 엄격한 제조 및 품질관리 규정 준수를 요구 합니다. 당사는 FDA가 요구하는 BLA 허가 기준에 부합하는 제형 및 기준에 따라 이미 신약 개발을 진행 해 왔으며, BLA 신청 준비와 이후 상용화를 위한 준비도 여러 차례 FDA와 협의를 통해 차질 없이 준비 중에 있습니다.일반적으로 신약의 특허가 끝나면, NDA에 해당하는 합성 의약품의 경우 단기간 내에 동일한 화학 구조의 물질을 생산하기만 하면 되는 일반 복제약(Generic)이 출시되나, BLA의 경우 보통 생물의 세포, 단백질, 유전자 등 생물학적 물질을 이용한 복제약의 형태인 바이오시밀러 (Biosimilar)로 출시됩니다. 그러나, 바이오시밀러는 비록 복제약이라 하더라도 제조 및 품질 관리의 난이도가 상대적으로 높고, 오리지널 의약품과 안전성 및 유효성에 있어서 임상적으로 동등한 효능을 보인다는 것을 입증해야 하므로 일반 복제약 대비 개발 시간과 비용을 상대적으로 많이 투자해야 하는 차이점이 있습니다. 또한 NDA로 승인된 신약은 복제약이 출시 못하도록 승인일로부터 5년간 시장 독점권을 부여 받는 대신, BLA로 승인을 받게 되면 바이오시밀러 출시 전 12년간 시장 독점권을 부여 받을 수 있는 장점이 있습니다. 따라서 당사 Tb4가 판매 허가 즉 BLA 승인을 받을 경우 시장에서 배타적인 독점적 지위는 이미 미국에서 확보된 특허들과 더불어 더욱 더 강해 질 것으로 기대 됩니다.앞으로도 당사의 신약 개발 진행에 있어서 보다 적극적으로 주주 여러분들과 공유하도록 하겠습니다.감사합니다.

2020-05-25

2020 ASCO 전문입니다.

Phase 1b Clinical Trial of OKN-007 in Recurrent Malignant GliomaBackground: Despite therapeutic advances, the median overall survival for patients with recurrent, high-grade gliomas remains poor. Thus, there is an urgent need for efficacious new therapies. The nitrone compound, OKN-007 (disodium 4-[(tert-butyl-imino) methyl] benzene-1,3-disulfonate N-oxide) is a promising novel anti-cancer agent. In orthotopic glioblastoma xenografts, OKN-007 reduces cell proliferation and angiogenesis, and increases apoptosis. Here we report on the safety, efficacy, and pharmacokinetics (PK) of OKN-007 in adults with recurrent glioma.Methods: NCT01672463 is a phase 1b trial of OKN-007 in adults with recurrent gliomas previously treated with standard therapy. Patients with recurrence, adequate performance status and organ function, receiving clinically appropriate doses of steroids, with a life expectancy greater than 8 weeks were eligible. OKN-007 was administered by IV. The study comprised a 3+3 dose escalation design followed by an expansion cohort at the maximum tolerated dose (MTD). The dose escalation drug levels were 20 (n = 3), 40 (n = 3), and 60 mg/kg (n = 3), treating on a schedule of thrice weekly for 4 weeks, then twice weekly for 4 weeks, then once weekly until progression. Drug PK was determined in the dose escalation cohorts. The expansion cohort was treated with 60 mg/kg thrice weekly for 12 weeks, then twice weekly for 12 weeks, then once weekly until recurrence (n = 6). Kaplan-Meier analysis was used to determine progression-free (PFS) and overall survival (OS).Results: Median age was 51 years (range, 25-62). No dose-limiting toxicities were observed and 60 mg/kg was chosen for the expansion dose. Of 123 adverse events (AE), 34 were deemed probably (1.6%) or possibly (26%) treatment-emergent (TEAE). The most commonly-occurring TEAE were fatigue (4.1%) and headache (3.3%). No drug-attributable grade 4 or 5 AE were observed. Grade 3 TEAE included headache, urinary tract infection, and increased prothrombin time (0.8% each). Only two grade 1 AE, hypokalemia and dizziness, were considered probably attributable to OKN-007. In patients receiving 60 mg OKN-007/kg, median PFS was 1.4 months and OS was 21 months (log rank p = 0.08 for comparison across doses). Systemic PK exposure was dose proportional. The average half-life of OKN-007 is 2.8 hours.Conclusions: OKN-007 appears safe for patients with recurrent glioma. The MTD was not reached. Our data suggest that, compared to standard therapy, OKN-007 may prolong OS in recurrent glioma. Based on new data, a trial of OKN-007 plus temozolomide is underway in patients with newly diagnosed glioblastoma (NCT03587038).https://meetinglibrary.asco.org/record/190106/abstract

2020-05-20

Family Site

PR