HLB 테라퓨틱스 HLB Therapeutics

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공지사항

지트리비앤티, 난청치료제(NHPN-1010) 개발관련 美 주정부기관으로부터 자금지원 확정

– 미국 주정부기관인 OCAST(Oklahoma Center for the Advancement of Science and Technology)로부터 자금지원 받아 연구진행예정지트리비앤티(115450)의 미국 내 자회사인 Oblato는 난청치료제(NHPN-1010)의 개발과 관련하여 미국 오클라호마에 위치한 주정부기관 OCAST(Oklahoma Center for the Advancement of Science and Technology)로부터 연구자금의 지원을 확정 받았다고 17일 밝혔다.Oblato가 독점적 권리를 보유한 난청치료제(NHPN-1010)는 미국 내 권위 있는 귀 질환 연구기관인 HEI(Hough Ear Institute)와 오클라호마 의료연구재단(OMRF)가 공동 발견하였고 이미 52명의 피험자를 대상으로 임상 1상을 통해 해당 물질에 대한 안전성을 입증하였다. 이번 연구자금을 지원하는 OCAST는 응용연구, 건강연구에 대한 지원을 통해 기술기반의 경제개발을 담당하는데 목적이 있으며, 지난해 오클라호마 의과대학 등 여러 기관에 지원 한 바 있다.Oblato는 이번 연구지원 자금을 통해 만성이명(Chronic Tinnitus)과 소음유발난청(Noise Induced Hearing Loss)에 대한 동물 효력시험을 실시 한 후 임상 2상을 진행할 예정이다. 만성이명과 소음유발난청은 지속적인 소음에 노출되는 환경적인 특성상 군인들에게 주로 발병되는 질환으로 임상 2상 종료 후 신속허가제도를 활용한 NDA 제출도 가능하다.회사 관계자에 따르면 “이번 OCAST를 통한 연구지원자금은 동물효력시험에 사용될 예정이며, 질환의 특성상 군인들에게 주로 발병되는 만큼 임상 2상 진행시 미국 국방부(DoD, U.S Department of Defense)의 자금지원을 요청할 계획으로 이에 따른 긍정적인 답변을 받은바 있다.”고 밝혔다.현재 만성이명과 소음유발난청의 질환은 효과적인 치료법이 존재하지 않아 전 세계적으로 4억명 이상의 사람들이 난청 장애로 고통받고있다.관련기사 : https://www.mk.co.kr/news/stock/view/2020/06/620816/

2020-06-17

지트리비앤티, GBM 임상2상 관련 톨리도 의과대학과 SIV(Site Initiation Visit) 미팅 완료

당사는 6월 11일(한국시간) 지난 4월 FDA로부터 승인 받은 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 OKN-007과 테모졸로마이드의 병용 투여임상과 관련하여 미국 톨리도 의과대학병원의 임상 연구자인 Dr. Roland Skeel와 GBM 임상 2상의 첫번째 SIV(Site Initiation Visit) 미팅을 완료하였습니다.톨리도 의과대학병원의 Dr. Roland Skeel는 다양한 암종에 20년 이상의 경험을 가진 종양내과전문의로 수십 편의 논문 및 저서를 발표한 암전문 연구자이며, 톨리도 의과대학병원은 매년 300,000명의 환자가 이용하는 미국 오하이오의 대형 종합 병원으로 2015년 American College of Surgeons’ Commission on Cancer로부터 우수 활동상(Outstanding Achievement Award)을 수상한 바 있습니다.당사는 현재 미국 내 코로나19로 인한 정상적인 업무가 불가능함에도 불구하고 지트리비앤티 임상본부의 전문적 방식을 통해 톨리도 의과대학병원의 전폭적인 협력을 이끌어 낼 수 있었으며, 이번 임상은 톨리도 대학병원을 시작으로 미국의 여러 병원에서 곧 시작될 예정으로 진행 과정을 홈페이지를 통해 알려 드릴 수 있도록 하겠습니다.

2020-06-12

당사의 RGN-259, RGN-137 개발 진행상황과 관련하여 FDA 승인절차 변경과 관련된 사항을 말씀 드립니다.

당사가 진행중인 Tb4(Thymosin beta 4)를 주성분으로 하는 신약 후보인 RGN-259 (안구건조증, 신경영양성각막염), RGN-137(수포성표피박리증)은 그 동안 제품 승인 절차가 NDA (New Drug Application)로 분류되어 있었습니다. 신약의 제조방법에 따라 제품 승인 절차가 정해지며, 화학물질의 경우 NDA, 생물학적 의약품인 경우 BLA(Biologics License Application)으로 구분되며, BLA에는 단백질제제, 유전자치료제, 세포치료제, 혈액제제 등이 있습니다.최근 당사는 FDA 미팅을 통해 Tb4를 주성분으로 하는 신약의 경우 허가신청 시 NDA가 아닌 BLA로 구분 되어 허가가 진행되어야 함을 공식 확인을 받았습니다. 그 동안 Tb4는 합성 폴리펩타이드(40개 이상의 펩타이드)로써 NDA와 BLA의 중간 위치에 있으면서도 NDA로 분류되었으나, 최근 FDA 규정 변경으로 BLA로 재분류 되었습니다. 이와 관련하여 당사는 사전적으로 CMC(Chemistry, Manufacturing and Controls) 개발을 미국과 유럽 소재의 세계 최고 수준의 cGMP제조업체와 진행해 왔습니다.신약 개발에 있어서 신약신청 및 상용화의 핵심 요구사항 중 하나인 CMC 요구사항에 대해서 미 FDA와 여러 차례의 공식 미팅을 가지고 FDA의 CMC 관련 영역별 전문가의 검토 의견을 적극 수렴하고 의견을 개진하며 심도 있는 개발을 해 왔고 BLA 제출을 위해 당사의 CMC 즉 제조 및 품질관리기준과 개발방향이 적절함을 FDA로부터 공식적인 확인을 받은 바 있어 추후 허가 신청 시 차질 없이 BLA로의 변경에 따른 개발을 진행할 예정입니다.BLA 신청 의약품은 NDA에 비해 FDA가 보다 엄격한 제조 및 품질관리 규정 준수를 요구 합니다. 당사는 FDA가 요구하는 BLA 허가 기준에 부합하는 제형 및 기준에 따라 이미 신약 개발을 진행 해 왔으며, BLA 신청 준비와 이후 상용화를 위한 준비도 여러 차례 FDA와 협의를 통해 차질 없이 준비 중에 있습니다.일반적으로 신약의 특허가 끝나면, NDA에 해당하는 합성 의약품의 경우 단기간 내에 동일한 화학 구조의 물질을 생산하기만 하면 되는 일반 복제약(Generic)이 출시되나, BLA의 경우 보통 생물의 세포, 단백질, 유전자 등 생물학적 물질을 이용한 복제약의 형태인 바이오시밀러 (Biosimilar)로 출시됩니다. 그러나, 바이오시밀러는 비록 복제약이라 하더라도 제조 및 품질 관리의 난이도가 상대적으로 높고, 오리지널 의약품과 안전성 및 유효성에 있어서 임상적으로 동등한 효능을 보인다는 것을 입증해야 하므로 일반 복제약 대비 개발 시간과 비용을 상대적으로 많이 투자해야 하는 차이점이 있습니다. 또한 NDA로 승인된 신약은 복제약이 출시 못하도록 승인일로부터 5년간 시장 독점권을 부여 받는 대신, BLA로 승인을 받게 되면 바이오시밀러 출시 전 12년간 시장 독점권을 부여 받을 수 있는 장점이 있습니다. 따라서 당사 Tb4가 판매 허가 즉 BLA 승인을 받을 경우 시장에서 배타적인 독점적 지위는 이미 미국에서 확보된 특허들과 더불어 더욱 더 강해 질 것으로 기대 됩니다.앞으로도 당사의 신약 개발 진행에 있어서 보다 적극적으로 주주 여러분들과 공유하도록 하겠습니다.감사합니다.

2020-05-25

2020 ASCO 전문입니다.

Phase 1b Clinical Trial of OKN-007 in Recurrent Malignant GliomaBackground: Despite therapeutic advances, the median overall survival for patients with recurrent, high-grade gliomas remains poor. Thus, there is an urgent need for efficacious new therapies. The nitrone compound, OKN-007 (disodium 4-[(tert-butyl-imino) methyl] benzene-1,3-disulfonate N-oxide) is a promising novel anti-cancer agent. In orthotopic glioblastoma xenografts, OKN-007 reduces cell proliferation and angiogenesis, and increases apoptosis. Here we report on the safety, efficacy, and pharmacokinetics (PK) of OKN-007 in adults with recurrent glioma.Methods: NCT01672463 is a phase 1b trial of OKN-007 in adults with recurrent gliomas previously treated with standard therapy. Patients with recurrence, adequate performance status and organ function, receiving clinically appropriate doses of steroids, with a life expectancy greater than 8 weeks were eligible. OKN-007 was administered by IV. The study comprised a 3+3 dose escalation design followed by an expansion cohort at the maximum tolerated dose (MTD). The dose escalation drug levels were 20 (n = 3), 40 (n = 3), and 60 mg/kg (n = 3), treating on a schedule of thrice weekly for 4 weeks, then twice weekly for 4 weeks, then once weekly until progression. Drug PK was determined in the dose escalation cohorts. The expansion cohort was treated with 60 mg/kg thrice weekly for 12 weeks, then twice weekly for 12 weeks, then once weekly until recurrence (n = 6). Kaplan-Meier analysis was used to determine progression-free (PFS) and overall survival (OS).Results: Median age was 51 years (range, 25-62). No dose-limiting toxicities were observed and 60 mg/kg was chosen for the expansion dose. Of 123 adverse events (AE), 34 were deemed probably (1.6%) or possibly (26%) treatment-emergent (TEAE). The most commonly-occurring TEAE were fatigue (4.1%) and headache (3.3%). No drug-attributable grade 4 or 5 AE were observed. Grade 3 TEAE included headache, urinary tract infection, and increased prothrombin time (0.8% each). Only two grade 1 AE, hypokalemia and dizziness, were considered probably attributable to OKN-007. In patients receiving 60 mg OKN-007/kg, median PFS was 1.4 months and OS was 21 months (log rank p = 0.08 for comparison across doses). Systemic PK exposure was dose proportional. The average half-life of OKN-007 is 2.8 hours.Conclusions: OKN-007 appears safe for patients with recurrent glioma. The MTD was not reached. Our data suggest that, compared to standard therapy, OKN-007 may prolong OS in recurrent glioma. Based on new data, a trial of OKN-007 plus temozolomide is underway in patients with newly diagnosed glioblastoma (NCT03587038).https://meetinglibrary.asco.org/record/190106/abstract

2020-05-20

신경영양성각막염(Neurotropic Keratopathy)의 임상 진행상황에 대해 말씀드립니다.

당사의 미국 내 자회사인 ReGenTree LLC를 통해 진행 중인 신약 후보물질 RGN-259를 이용한 신경영양성각막염의 임상 3상에 대한 결과를 말씀드립니다.본래의 임상 계획은 46명의 환자를 모집할 예정이었으나 18명의 환자를 모집한 상태에서 임상 데이터의 중간결과를 분석하였습니다. 그 결과 일차평가 변수인 ‘4주 투여 후 각막 상처완치 환자비율’에서 RGN-259를 투여 받은 환자 10명 중 6명의 각막 상처가 완치되는 효과를 확인하였고 위약군에서는 8명 중 1명만이 완치되며, 위약 대비 뚜렷한 치료효과 차이를 확인할 수 있었습니다.그러나 소수의 피험자 수로 인하여 군간 완치 환자 비율이 상당한 차이를 보임에도 불구하고 일차평가 변수의 지정통계 분석방법 적용 시에는 통계적 유의차에 근소하게 미치지 못하는 결과를 보였습니다 (p = 0.0656, Fisher’s exact test). 그러나 다른 통계 분석 방법으로 동일한 일차평가변수를 분석 시에는 유의미한 효과를 통계적으로 보이는 (p = 0.0400, Chi square test) 결과가 도출되었으며, FDA와 합의된 이차평가변수에서도 확실한 통계적 유의차를 보였습니다(p = 0.0359, Fisher’s exact test).이러한 결과는 소수의 환자 수임에도 RGN-259의 효과를 강하게 입증하는 결과라고 생각되며, 당사는 지난 4월 30일 이번 임상 결과를 바탕으로 향후 개발 방향에 대한 논의를 위해 FDA의 각 분야 전문가들과 미팅을 가졌으며, 향후 BLA 승인을 위해 필요한 임상 설계 및 임상 시험 요건에 대한 논의와 함께 비임상 동물시험과 제조 방법 및 품질 관리에 대한 BLA 준비 상황에 대한 긍정적인 평가를 받았습니다.앞으로 당사는 이번 임상을 전환점으로 신경영양성각막염에 더욱 더 적합한 제형의 개발을 진행하여 임상을 재개하고자 합니다. 이러한 결정은 지금의 동일한 제형인 RGN-259를 이용한 2개의 안과질환인 안구건조증과 신경영양성각막염 치료제를 개발함에 따른 희귀질환 약가의 확보를 위한 개발방향의 수정에 따른 것으로, 이를 위하여 당사는 이미 미국의 안과 제형 개발 전문업체를 통해 보다 효과적인 약효성분의 전달을 위한 예비 제형의 개발뿐 아니라, 안정성 시험 또한 마친 상태입니다.신경영양성각막염은 퇴행성질환으로 각막의 감각이 감소하며 심할 경우 각막 천공으로까지 악화되는 각막질환으로 미국에서 만명 당 5명 가량에서 발병되는 희귀질환입니다. 현재까지 승인된 치료제로는 인간 nerve growth factor의 재조합단백질 제제인 이탈리아의 Dompe사의 Oxervate가 유일하나, 한달 약가가 $47,200에 달하는 고가의 제품으로 Oxervate의 발매와 고가정책은 신경영양성각막염 치료제에 대한 글로벌제약사의 관심을 높이고 있으며, 이번 지트리의 임상 결과는 새로운 신경영양성각막염 치료제 후보를 찾는 글로벌제약사들에게 큰 관심을 일으킬 것으로 기대하고 있습니다.올해는 당사의 임상의 결과와 진행사항을 보다 적극적으로 말씀 드리고자 노력하고 있으며, 앞으로도 개발중인 신약물질에 대해 가시적 성과에 도달하면 자세한 내용과 함께 주주 여러분들과 공유하도록 하겠습니다.감사합니다.

2020-05-14

지트리비앤티, 1분기 별도재무제표 기준 흑자전환

당사는 금일 정기공시를 통해 1분기 1.3억원의 영업이익 및 7.1억원의 당기순이익을 실현하였습니다. 이는 2018년 흡수합병을 진행한 백신사업부의 원가개선 등에 따른 결과입니다. 당사는 지난 2018년말 기준 흑자전환을 통해 영업손실에 따른 이슈를 해소한 바 있으며, 백신사업부를 통한 안정적인 사업구조 확보 및 향후 탄력적인 사업구조를 갖춰 지속적 성장이 가능한 회사로 발돋움 하겠습니다.올해는 당사에게 있어 중요한 한해인만큼 사업의 진행사항에 대해서 적극적으로 말씀드리겠으며, 개발중인 신약물질에 대한 가시적 성과가 발생시 주주 및 투자자분들에게 공유하도록 하겠습니다.감사합니다.<별도기준 요약손익계산서>구분2020 1Q2019 1Q매출액9,292,596,0778,094,446,287매출원가7,197,791,9107,632,828,921매출총이익2,094,804,167461,617,366판매비와 관리비1,955,077,2351,555,192,443영업이익139,726,932(1,093,575,077)당기순이익715,236,677(1,194,613,118)

2020-05-13

안구건조증 치료제(RGN-259) 임상진행 상황에 대해 말씀드립니다.

당사의 안구건조증 진행 상황에 대해 전세계적으로 확산된 코로나 바이러스 사태로 주주 및 투자자분들이 많은 관심과 궁금증을 가지고 계신것으로 알고 있습니다. 이에 안구건조증 임상(ARISE-3)진행 상황과 회사의 대응 방안에 대하여 간단히 말씀드리고자 합니다.지난 3월부터 미국의 코로나 바이러스 감염 환자수가 급속히 증가됨에 따라 FDA가 임상 진행에 대한 가이드라인을 발표하였고 미국안과학회도 병원 내 감염을 막기 위하여 준수하여야 할 권고안을 배포하였습니다. 지트리의 임상은 이러한 지침에 맞추어 감염 방지를 위해 환자 방문 일정 조정을 통한 병원 내 환자 간 거리 두기, 병원 내 인원 최소화를 위한 방문 간격 조정, 시험용 기구 살균 등을 관리하고 있습니다.당사는 코로나 사태로 인한 임상 데이터의 오류와 누락의 영향을 최소화 하기 위해 임상 데이터 수집 시스템의 업데이트와 통계 분석방법의 수정 또한 진행 중에 있으며, 또한 미국 임상보험 전문회사에 가입한 임상책임보험을 통하여 이번 사태로 인해 발생할지도 모르는 환자의 피해에 최대한 대비하고 있습니다.많은 언론을 통해 아시다시피 현재 미국의 50개 주가 코로나 바이러스 사태로 인하여 비상사태를 선포한 상태입니다. 당사는 이러한 어려움 속에서도 미국 버지니아의 임상병원에서 최근 환자모집을 시작하였고 30 ~ 40명의 환자 등록이 가능할 것으로 보이며, 최대한 단 시일 내 총 700명 중 500명 이상의 환자 등록을 목표로 어려운 환경 속에서도 최선을 다하고 있습니다.당사 임상은 한 site에서 임상을 진행한 후 다른 site로 순차적으로 개시하는 방식으로 이루어지고 있고 앞으로도 코로나 사태의 영향이 적은 지역에서 임상을 순차적으로 진행하기 위하여 노력 중입니다.당사는 안구건조증 임상이 목표한 일정에 맞추어 진행될 수 있도록 최선을 다하고 있으며, 빠른 시일 내 500명 이상의 환자 등록 및 당사가 목표로 하는 기준을 달성했을 때 주주 및 투자자 분들에게 공지토록 하겠습니다. 감사합니다.대표이사 양원석 드림

2020-04-20

美, Duke University의 소아암 전문의(Dr. David Ashley) 산재적 내재성 뇌교종(DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma) 임상 기술 자문으로 참여

당사의 산재적 내재성 뇌교종 및 뇌종양의 임상 개발과 관련하여 미국 남부 최고 명문사학 Duke University의 소아암, 뇌암 전문의 Dr. David Ashley가 임상 기술 자문 참여를 결정하였습니다.Dr. David Ashley는 듀크 암 연구소의 회원으로 악성 뇌종양 및 소아암 치료에 다양한 기초연구 개발 및 임상을 진행하고 있으며, 이러한 경험을 바탕으로 당사의 뇌종양 치료제 후보인 OKN-007의 개발 방향 및 방법에 대한 자문 역할을 할 예정입니다.당사는 지난 공고를 통해 오클라호마 의과 대학과 협력하여 산재적 내재성 뇌교종 동물 모델에서 OKN-007의 효과가 확인 되었고, 교모세포종 (GBM)의 임상을 통해 OKN-007의 안전성 및 효력 결과가 확보되어 있음을 말씀 드린바 있습니다. 당사가 추진 중인 희귀 소아질환 우선심사(rare pediatric disease priority review)는 국내 신약개발회사로서는 최초이며, NDA 제출 시 해당 프로그램의 기준에 따라 소아희귀질환 치료신약의 허가 특례를 인정받을 수 있습니다. 또한 희귀 소아질환 우선심사의 지정될 경우 향후 상당한 상업적 가치가 확보되는 우선심사바우처(Priority Review Vouchers) 취득에 상당히 긍정적으로 작용할 것으로 예상됩니다.이로서 당사는 OKN-007을 이용한 교모세포종(GBM)의 임상기술자문은 2019년 노벨생리의학상을 수상한 존스홉킨스 의과 대학의 Gregg Semenza 박사, 소아의 뇌간에서 발생하는 희소암인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG)는 듀크 암 연구소의 Dr. David Ashely가 맡음으로서 미국 최고의 임상개발자문단을 구성하였습니다. 산재적 내재성 뇌교종은 미국과 유럽에 약 600명의 환자가 존재하며, 1인당 연간 약제비는 약 $300,000 ~ $500,000 정도로 예상됩니다.

2020-04-07

금일 ㈜유양디앤유 전 대표이사의 횡령ㆍ배임혐의 발생 공시와 관련된 사항에 대해 주주 및 투자자분들에게 알려드립니다.

안녕하십니까,금일 유양디앤유의 공시(전 대표이사의 횡령 및 배임의 건)와 관련되어 주주 및 투자자분들에게 알려드립니다.지난 3월 20일 유양디앤유는 직원의 횡령사실을 공시함에 따라 상장적격성 실질심사 사유가 발생됨을 공시하였고 2019 사업연도의 감사의견 또한 의견거절을 받아 현재 거래정지상태가 지속되고 있습니다.금일 유양디앤유의 전 대표이사의 횡령 및 배임과 관련된 고소건은 전 대표이사 박O 이라는 개인과 유양디앤유 간의 내부적인 사안입니다. 현재 유양디앤유의 당사 주식 보유수는 교환사채를 포함한 당사 주식 406,705주(1.63%)로서 단순 일반주주일 뿐이며, 따라서 유양디앤유는 당사와 어떠한 연관이 없다는 점을 다시 한번 강조 드립니다. 현재 당사의 1대주주는 KB자산운용이며, 경영권을 수반한 대주주는 양원석 대표이사 외 특수관계인 2인 입니다.당사는 3월 유양디앤유의 무분별한 대규모 장내매도로 인한 주가의 충격에 송구의 말씀을 다시 드리며, 향후 유양디앤유에서 발생될 내부적인 문제사항들이 당사의 주주 및 투자자분들에게 피해가 되지 않도록 노력하겠습니다.또한 올 한해는 당사가 진행중인 임상 3상(ARISE-3)의 결과 및 교모세포종의 임상 2상 승인등이 진행되는 해인만큼 그 목표달성을 위해 노력하겠으며, 나아가 신약개발 회사로서 주주 및 투자자분들에게 이미지 쇄신을 위해 힘쓰겠습니다.감사합니다.지트리비앤티 대표이사 양원석

2020-04-01

산재적 내재성 뇌교종(DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma)의 PRVs(Priority Review Vouchers) 국내 최초 도전… “두 마리 토끼 동시에 잡아”

금일 진행된 당사의 산재적 내재성 뇌교종의 임상 진입 및 PRVs(Priority Review Vouchers)에 대해 추가적인 설명을 드립니다.당사는 교모세포종 (glioblastoma multiforme) 치료제로 개발 중인 OKN-007을 이용하여 새로운 적응증인 산재적 내재성 뇌교종 (DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma) 환자를 대상으로 한 임상을 연내 진입하고자 하며, 이번 산재적 내재성 뇌교종은 보도자료를 통해 말씀 드린 바와 같이 미국과 유럽에 약 600명의 환자가 존재하며, 1인당 연간 약제비는 약 $300,000 ~ $500,000 정도를 예상하고 있습니다.이번 임상 진행이 소아 희귀질환 우선심사 (rare pediatric disease priority review)로 지정될 경우 NDA 제출 시 해당 프로그램의 기준에 따라 소아희귀질환치료신약의 허가 특례를 인정하는 바우처(PRVs, Priority Review Vouchers)를 취득할 것으로 기대하고 있으며, 이를 위해 올해 5월말까지 희귀소아질환지정 신청을 진행하고, NDA제출 시 바우처 취득 신청을 하고자 합니다.PRV라는 바우처는 회사간 거래가 가능하며, 그 바우처 소유 회사가 해당 질환이 아닌 다른 신약의 NDA 신청 시에도 6개월 내 단기 허가를 받을 수 있다는 장점이 있습니다. 이와 같은 장점으로 소아희귀질환 신물질 신약개발 회사들이 바우처를 NDA 제출시 FDA로부터 부여 받아, 자체 NDA허가 단기 승인에 사용하거나 또는 다른 빅파마에 바우처를 매각하는 방식을 사용하고 있습니다.이와 같은 바우처의 엄청난 특혜를 제한하고자, FDA는 2019년 7월 ‘소아희귀질환 우선순위 검토 DRAFT 가이드라인’을 공표하며, 2020년 9월 30일까지 소아희귀질환으로 지정 받은 경우에만 바우처를 발행하기로 결정하였습니다.이에 당사는 산재적 내재성 뇌교종의 임상을 연내 진입함과 동시에 9월 30일 이전까지 해당 권리를 획득하여 당사가 진행중인 임상에 활용할 예정입니다.국내에도 미국의 소아희귀질환지정을 받은 회사가 있습니다만 그것만으로는 큰 특혜가 없으며 PRVs 즉 바우처를 부여 받아야 하는데 이를 위해서 전제조건이 소아희귀질환지정과 함께 그 물질이 100% 신약이어야 합니다. 따라서 엄청난 별도의 Value 창출 가능성이 있는 PRVs 바우처 획득을 도전하는 바이오텍사는 국내에서는 지트리비앤티가 처음인 것으로 사료됩니다.하단표에 기재된 사항은 희귀소아신약치료제 개발사들이 바우처, 즉 PRVs를 FDA로 받은 받은 뒤 이를 다국적 제약사에 매각함으로써 별도의 Deal 매출을 올린 사례의 일부를 일부 기재한 내용입니다.감사합니다.대표이사 양원석 드림소아희귀질환개발사PRVs (바우쳐) Deal 주요 내용United TherapeuticsSold to AbbVie for $350 million in August 2015. AbbVie has decided to use it to speed the review for upadacitinib for the treatment of adult patients with moderate to severe rheumatoid arthritis. Upadacitinib was approved by FDA on 8/16/19.Asklepion PharmaTransfered to Retrophin under an existing agreement. Sold to Sanofi for $245 million in May 2015. In February 2016 Sanofi redeemed the voucher to support its NDA for a new type 2 diabetes drug.Ultragenyx Sold to Novartis for $130 million in December 2017. Used to speed the review of siponimod for the treatment of secondary progressive multiple sclerosis (SPMS) in adults, which won FDA approval in March 2019.BioMarin Sold to an undisclosed party for $125 million in November 2017. Spark Therapeutics Sold in April 2018 for $110 million to Jazz Therapeutics. Jazz said on 5 November 2019 that it intends to use the PRV to speed the review of its NDA for a treatment of cataplexy and excessive daytime sleepiness (EDS) in adults with narcolepsy.

2020-03-27

미국 에모리대학(Emory University)의 비영리 연구 협력기관과 바이러스 치료제 공동개발 논의

당사는 미국 조지아주 아틀랜타 소재 에모리대학의 전염성바이러스 질환 연구 협력 콘소시움(Drug Innovation Ventures at Emory / DRIVE)과 바이러스 계열의 치료제 개발에 대한 공동개발을 논의 중에 있습니다.미국 명문대학교 중 하나인 에모리대학이 주도적으로 설립한 연구 협력기구이자 세계적으로 성공하고 가치 있는 항바이러스제를 발견하고 발전시킨 연구자들이 이끌고 있는 ‘DRIVE’는 전세계적으로 위협이 되는 바이러스성 질환에 대한 항바이러스치료제 개발을 진행중인 글로벌 비영리 연구컨소시움 입니다. ‘DRIVE’에서는 최근에는 코로나바이러스 치료제 후보인 EIDD-2801을 자체적으로 개발하여 이 분야의 주요 학술지인 Journal of Virology에 발표하였으며 또한 추후 코로나바이러스 변종의 위험으로부터 대비하기 위한 연구에도 집중하고 있습니다. 현재 ‘DRIVE’ 연구컨소시움에 참여 중인 회사는 대표적 다국적 회사와 신약 개발사들 입니다.당사는 ‘DRIVE’의 기초 연구역량과 기술력에 지트리가 보유하고 있는 신약 후보물질의 임상 개발 경험을 더할 경우 양사가 추구하는 신약 개발의 목표에 한걸음 더 가까이 다가갈 수 있는 시너지를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 지트리비앤티의 글로벌 임상 경험과 network, 그리고 ‘DRIVE’의 infrastructure를 바이러스 질병 치료제 공동개발에 집중하므로써 전세계적으로 심화되고 있는 코로나19 치료제 개발 및 바이러스 계열의 치료제 개발을 선제적으로 진행하여 추후 발생할 수 있는 예방적 치료제에 대한 개발이 가능하도록 현재의 전문적인 논의를 좋은 가시적 결과로 이어갈 예정입니다.감사합니다.대표이사 양원석 드림

2020-03-25

코로나19에 따른 안구건조증치료제 임상 3상(ARISE-3) 진행 사항을 알려드립니다.

– 코로나19에 따른 임상의 중단, 연기 없이 차질 없이 진행될 수 있는 비상대책 마련 이번 임상 3상(ARISE-3)는 미국 전역의 안과 전문 병원에서 700명의 안구건조증 환자를 대상으로 2주간 투약하는 임상으로 위약 대비 RGN-259의 안전성 및 효과를 비교하고 있습니다.당사는 이번 임상 3상(ARISE-3)의 임상 진행 중 코로나19로 인하여 세계보건기구(WHO)의 팬데믹(pandemic) 선언, 미국 내 이동 제한 등 여러 규제 사항이 임상에 영향을 줄 수 있다는 판단에 따라 미국 내 발생 가능한 규제들에 대비하여 임상수탁기관(CRO)을 직접 방문하여 사전 대응책 및 모든 임상사이트들에 대한 논의를 하였습니다.이번 미팅을 통해 미국 내 임상 사이트들의 위치와 지리적으로 적절하도록 비상 조직을 주요 거점에 위치시키는 등 대비안을 세워 당사가 목표한 투약 종료 시점의 달성 및 연내 성공적인 임상 결과의 도출을 위해 노력할 예정입니다.또한 시시각각 바뀌는 미국 내 상황에 적극적으로 대응할 수 있도록 임상수탁기관과 더욱 밀접하게 연계하여 임상 운영을 하도록 하겠습니다.현재로서는 미국의 COVID-19 사태에 따른 ARISE-3의 전체의 임상 진행이나 스케줄에는큰 차질이나 연기는 없을 것으로 예상되고 있습니다. 향후 지속적으로 미국 COVID-19에 대한 실시간 상황 체크를 통하여 남아 있는 ARISE-3의 임상 계획에서 수정이 필요한 경우 즉각적인 조치와 함께 지트리비앤티의 web-site를 통하여 당사 주주분들에게 공지해 드릴 것을 약속 드립니다.감사합니다.대표이사 양원석 드림

2020-03-17

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