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금일 진행된 당사의 산재적 내재성 뇌교종의 임상 진입 및 PRVs(Priority Review Vouchers)에 대해 추가적인 설명을 드립니다.

당사는 교모세포종 (glioblastoma multiforme) 치료제로 개발 중인 OKN-007을 이용하여 새로운 적응증인 산재적 내재성 뇌교종 (DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma) 환자를 대상으로 한 임상을 연내 진입하고자 하며, 이번 산재적 내재성 뇌교종은 보도자료를 통해 말씀 드린 바와 같이 미국과 유럽에 약 600명의 환자가 존재하며, 1인당 연간 약제비는 약 $300,000 ~ $500,000 정도를 예상하고 있습니다.

이번 임상 진행이 소아 희귀질환 우선심사 (rare pediatric disease priority review)로 지정될 경우 NDA 제출 시 해당 프로그램의 기준에 따라 소아희귀질환치료신약의 허가 특례를 인정하는 바우처(PRVs, Priority Review Vouchers)를 취득할 것으로 기대하고 있으며, 이를 위해 올해 5월말까지 희귀소아질환지정 신청을 진행하고, NDA제출 시 바우처 취득 신청을 하고자 합니다.

PRV라는 바우처는 회사간 거래가 가능하며, 그 바우처 소유 회사가 해당 질환이 아닌 다른 신약의 NDA 신청 시에도 6개월 내 단기 허가를 받을 수 있다는 장점이 있습니다. 이와 같은 장점으로 소아희귀질환 신물질 신약개발 회사들이 바우처를 NDA 제출시 FDA로부터 부여 받아, 자체 NDA허가 단기 승인에 사용하거나 또는 다른 빅파마에 바우처를 매각하는 방식을 사용하고 있습니다.

이와 같은 바우처의 엄청난 특혜를 제한하고자, FDA는 2019년 7월 ‘소아희귀질환 우선순위 검토 DRAFT 가이드라인’을 공표하며, 2020년 9월 30일까지 소아희귀질환으로 지정 받은 경우에만 바우처를 발행하기로 결정하였습니다.

이에 당사는 산재적 내재성 뇌교종의 임상을 연내 진입함과 동시에 9월 30일 이전까지 해당 권리를 획득하여 당사가 진행중인 임상에 활용할 예정입니다.

국내에도 미국의 소아희귀질환지정을 받은 회사가 있습니다만 그것만으로는 큰 특혜가 없으며 PRVs 즉 바우처를 부여 받아야 하는데 이를 위해서 전제조건이 소아희귀질환지정과 함께 그 물질이 100% 신약이어야 합니다. 따라서 엄청난 별도의 Value 창출 가능성이 있는 PRVs 바우처 획득을 도전하는 바이오텍사는 국내에서는 지트리비앤티가 처음인 것으로 사료됩니다.

하단표에 기재된 사항은 희귀소아신약치료제 개발사들이 바우처, 즉 PRVs를 FDA로 받은 받은 뒤 이를 다국적 제약사에 매각함으로써 별도의 Deal 매출을 올린 사례의 일부를 일부 기재한 내용입니다.

감사합니다.

대표이사 양원석 드림

소아희귀질환개발사PRVs (바우쳐) Deal 주요 내용
United TherapeuticsSold to AbbVie for $350 million in August 2015. AbbVie has decided to use it to speed the review for upadacitinib for the treatment of adult patients with moderate to severe rheumatoid arthritis. Upadacitinib was approved by FDA on 8/16/19.
Asklepion PharmaTransfered to Retrophin under an existing agreement. Sold to Sanofi for $245 million in May 2015. In February 2016 Sanofi redeemed the voucher to support its NDA for a new type 2 diabetes drug.
Ultragenyx Sold to Novartis for $130 million in December 2017. Used to speed the review of siponimod for the treatment of secondary progressive multiple sclerosis (SPMS) in adults, which won FDA approval in March 2019.
BioMarin Sold to an undisclosed party for $125 million in November 2017
Spark Therapeutics Sold in April 2018 for $110 million to Jazz Therapeutics. Jazz said on 5 November 2019 that it intends to use the PRV to speed the review of its NDA for a treatment of cataplexy and excessive daytime sleepiness (EDS) in adults with narcolepsy.
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