지트리비앤티, OKN-007의 새로운 뇌종양 적응증 개발 계획 공개 – 지트리비앤티
– 소아의 뇌간에서 발생하는 희소암인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG)의 임상 연내 진입예정
지트리비앤티(115450)는 미국 자회사인 Oblato Inc.를 통해 교모세포종(glioblastoma multiforme) 치료제로 개발 중인 OKN-007을 이용하여 새로운 적응증인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma) 환자를 대상으로 한 임상을 연내 진입할 계획임을 밝혔다.
산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희소암으로 보통 5세 ~ 10세 사이의 어린아이에게서 발병하여 균형감각 이상과 두통을 초기 증상으로 하며, 병세가 진행될수록 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지며 시력을 잃기도 하는 질환이다. 또한 환자의 90%가 진단 후 24월 이내에 사망하고 5년이상 생존할 확률은 1%에 불과하다. 수술 및 항암제를 통한 치료가 어려워 현재로써는 방사선 치료를 통한 일시적인 효과를 기대하는 것 이외에는 치료법이 없는 상태이다.
지트리비앤티는 오클라호마 의과 대학과 협력하여 산재적 내재성 뇌교종 동물 모델에서 효능 실험을 통해 OKN-007의 효과를 확인하였고 또한 이번 임상은 기존의 교모세포종 IND를 이용한 임상 진입이 가능하기 때문에 올 하반기 내 임상 진입 후 그 결과에 따라 NDA 제출을 목표로 계획하고 있다. 미국은 소아희귀질환의 경우 한번의 소규모 임상으로도 그 효과가 충분히 입증 될 경우 FDA가 허가를 해 주는 경우가 있는데, 산재적 내재성 뇌교종이 여기에 해당되는 질병으로 기대된다고 밝혔다.
또한 동사는 이미 OKN_007으로 GBM 즉 교모세포종에 임상을 진행하고 있으므로 상당히 많은 안전성 및 효력 결과가 확보되어 있고 또한 소아의 산재적 내재성 뇌교종은 소규모 임상 (25~30명 피험자 추정)에서 효과 입증 시 NDA 신청 가능할 것으로 판단되므로 이 소아희귀질환의 임상개발에 필요한 투자금액은 매우 적을 것으로 본다고 말했다.
지트리비앤티 관계자는 “OKN-007은 기존에 확인된 교모세포종에서의 효과뿐 아니라 산재적 내재성 뇌교종의 치료약 개발에 가장 큰 문제점인 정상 혈관-뇌 장벽(intact blood-brain barrier)을 투과하는 성질을 가지고 있으므로, 산재적 내재성 뇌교종에서 효능을 기대할 수 있는 신약 후보 물질”이라고 개발 배경을 설명하였다. 또한 “산재적 내재성 뇌교종은 미국과 유럽에 약 600명의 환자가 존재하며, 1인당 연간 약제비는 약 $300,000 ~ $500,000 정도로 예상된다.”고 밝히며, “희귀 소아질환 우선심사 (rare pediatric disease priority review)”로 지정될 경우 NDA 제출 시 해당 프로그램의 기준에 따라 소아희귀질환치료신약의 허가 특례를 인정받고 또한 상당한 상업적 가치가 확보되는 바우처(Priority Review Vouchers)를 취득할 것으로 기대되며, 이를 위하여 우선 5월말까지 희귀소아질환지정 신청을 할 계획.”이라고 말했다.