당사의 미국 내 자회사인 ReGenTree LLC를 통해 진행 중인 신약 후보물질 RGN-259를 이용한 신경영양성각막염의 임상 3상에 대한 결과를 말씀드립니다.
본래의 임상 계획은 46명의 환자를 모집할 예정이었으나 18명의 환자를 모집한 상태에서 임상 데이터의 중간결과를 분석하였습니다. 그 결과 일차평가 변수인 ‘4주 투여 후 각막 상처완치 환자비율’에서 RGN-259를 투여 받은 환자 10명 중 6명의 각막 상처가 완치되는 효과를 확인하였고 위약군에서는 8명 중 1명만이 완치되며, 위약 대비 뚜렷한 치료효과 차이를 확인할 수 있었습니다.
그러나 소수의 피험자 수로 인하여 군간 완치 환자 비율이 상당한 차이를 보임에도 불구하고 일차평가 변수의 지정통계 분석방법 적용 시에는 통계적 유의차에 근소하게 미치지 못하는 결과를 보였습니다 (p = 0.0656, Fisher’s exact test). 그러나 다른 통계 분석 방법으로 동일한 일차평가변수를 분석 시에는 유의미한 효과를 통계적으로 보이는 (p = 0.0400, Chi square test) 결과가 도출되었으며, FDA와 합의된 이차평가변수에서도 확실한 통계적 유의차를 보였습니다(p = 0.0359, Fisher’s exact test).
이러한 결과는 소수의 환자 수임에도 RGN-259의 효과를 강하게 입증하는 결과라고 생각되며, 당사는 지난 4월 30일 이번 임상 결과를 바탕으로 향후 개발 방향에 대한 논의를 위해 FDA의 각 분야 전문가들과 미팅을 가졌으며, 향후 BLA 승인을 위해 필요한 임상 설계 및 임상 시험 요건에 대한 논의와 함께 비임상 동물시험과 제조 방법 및 품질 관리에 대한 BLA 준비 상황에 대한 긍정적인 평가를 받았습니다.
앞으로 당사는 이번 임상을 전환점으로 신경영양성각막염에 더욱 더 적합한 제형의 개발을 진행하여 임상을 재개하고자 합니다. 이러한 결정은 지금의 동일한 제형인 RGN-259를 이용한 2개의 안과질환인 안구건조증과 신경영양성각막염 치료제를 개발함에 따른 희귀질환 약가의 확보를 위한 개발방향의 수정에 따른 것으로, 이를 위하여 당사는 이미 미국의 안과 제형 개발 전문업체를 통해 보다 효과적인 약효성분의 전달을 위한 예비 제형의 개발뿐 아니라, 안정성 시험 또한 마친 상태입니다.
신경영양성각막염은 퇴행성질환으로 각막의 감각이 감소하며 심할 경우 각막 천공으로까지 악화되는 각막질환으로 미국에서 만명 당 5명 가량에서 발병되는 희귀질환입니다. 현재까지 승인된 치료제로는 인간 nerve growth factor의 재조합단백질 제제인 이탈리아의 Dompe사의 Oxervate가 유일하나, 한달 약가가 $47,200에 달하는 고가의 제품으로 Oxervate의 발매와 고가정책은 신경영양성각막염 치료제에 대한 글로벌제약사의 관심을 높이고 있으며, 이번 지트리의 임상 결과는 새로운 신경영양성각막염 치료제 후보를 찾는 글로벌제약사들에게 큰 관심을 일으킬 것으로 기대하고 있습니다.
올해는 당사의 임상의 결과와 진행사항을 보다 적극적으로 말씀 드리고자 노력하고 있으며, 앞으로도 개발중인 신약물질에 대해 가시적 성과에 도달하면 자세한 내용과 함께 주주 여러분들과 공유하도록 하겠습니다.
감사합니다.