– 이번 RPD 지정에 따라 향후 시판 허가 시 우선 검토 바우처(PRV) 발급 가능
– PRV는 FDA가 부여하는 Prize, 자사 신약제품 NDA 허가 심사 기간 단축 가능성 열려
지트리비앤티(115450)의 미국 내 자회사인 오블라토(Oblato)가 OKN-007을 이용하여 임상 2상을 준비중인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma)에 대하여 미국 FDA로부터 희귀소아질환(RPD, Rare Pediatric Disease) 지정을 받았다고 28일 밝혔다.
산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀소아암으로 보통 5세~10세 사이의 어린아이에게서 발병하여 균형감각 이상과 두통을 초기 증상으로 하며, 병세가 진행될수록 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지며 시력을 잃는 질환이다. 환자의 90%가 진단 후 24개월 이내에 사망하고 5년이상 생존 확률이 1%에 불과하지만 아직까지 적절한 치료법이 없어 해당 치료제에 대한 의료적 미 충족 수요가 매우 높은 상황이다.
희귀소아질환지정 제도는 승인된 치료제가 없는 소아희귀질환에 대해 미국 FDA가 의료적 미충족 수요를 신속히 해소하기 위한 지원책으로써, 향후 NDA 제출 시 소아희귀질환치료신약의 허가 특례를 인정하는 바우처(PRVs, Priority Review Vouchers)를 취득할 수 있는 권리를 갖게 된다. 이 바우처를 FDA로부터 수여 받을 경우 그 회사는 해당 신약뿐만 아니라 개발 중인 다른 신약에 대해서도 NDA 진행 시 허가 심사기간을 6개월로 단축하여 진행할 수 있는 Prize성격의 인센티브제도이다. 또한 동일 적응증에서 경쟁 신약제품이 있을 경우 자사 제품을 우선적으로 검토 받을 수 있다. 뿐만 아니라 이 바우처의 권리는 다른 제약사에 매각도 가능하며 매수 회사의 신약허가 역시 6개월 검토기간이 보장된다.
2012년부터 시작된 소아희귀질환지정에 따른 PRV 제도는 2019년까지 약 20여개의 회사에만 발행되었으며, 그 중 일부는 다국적 제약사에 바우처의 권리를 약 $100M ~ $300M에 매각되는 등 다국적 제약사의 관심이 높은 것으로 보여진다. 마이크로소프트의 빌게이츠 회장은 지난 Davos Forum에서 이러한 PRV의 매우 유연한 인센티브 제도에 대해 신약제품의 시장진출을 1년 정도 앞당기는 가치가 있다고 언급한 바 있다.
지트리비앤티 역시 이번 희귀소아질환지정으로 DIPG의 NDA 제출 시 해당 프로그램의 기준에 따라 소아희귀질환치료신약의 허가 특례를 인정하는 바우처를 취득할 것으로 기대하고 있다.
이번 지트리비앤티의 희귀소아질환지정이 더욱 의미 있는 이유는 최근 FDA의 소아희귀질환 우선검토 가이드라인에 따라 우선 검토 바우처는 2020년 9월 30일까지 소아희귀질환으로 지정을 받은 경우에 한하여 부여하는 한시적 제도로 최근 변경됨에 따라 그 가치가 증대될 것으로 예상되기 때문이다.
지트리비앤티 관계자는 “이번 FDA로부터 수령한 RPD 승인문서에는 NDA 제출 시 당사가 바우처를 획득할 수 있다는 자격에 대한 명확한 기술이 되어있다.”고 밝히며, “이를 통해 당사가 개발중인 다른 신약제품의 NDA 심사 시 사용여부를 포함한 바우처의 활용방법을 전략적으로 검토할 예정이며, 해당 제도의 기간 종료로 인해 바우처의 가치가 점진적으로 증대될 것으로 예상되기에 필요 시 재무구조 개선을 위한 바우처 매각도 선택할 수 있다.”고 말했다.