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– 임상 1/2상 관련 FDA와 협의된 내용에 맞춰 환자 데이터 확보를 위한 소아암 컨소시엄, CRO와 논의하여 임상 진입 계획 수립

지트리비앤티는 미국 자회사 Oblato를 통해 개발중인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma)치료제와 관련하여 FDA와 협의된 내용을 토대로 임상 1/2상 진입에 속도를 내고 있다고 5일 밝혔다.

산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희소암으로 보통 5세~10세 사이의 어린아이에게서 발병한다. 환자의 90%가 진단 후 24월 이내에 사망하고 5년이상 생존할 확률은 1%에 불과하며, 수술 및 항암제를 통한 치료가 어려워 현재로써는 방사선 치료를 통한 일시적인 효과를 기대하는 것 이외에는 치료법이 없는 질환이다.

지트리비앤티 관계자는 “FDA와의 협의를 통해 DIPG가 희귀소아질환인 만큼 과거대조군(historical data)을 활용한 임상 진행 방향에 대해 적극적인 동의를 얻은 바 있다. FDA와 협의된 내용에 맞춰 historical data의 확보를 위해 소아암 컨소시엄 및 CRO(임상시험수탁기관)과 논의하여 현재 환자의 데이터 확보와 historical data의 통계적 분석 및 임상 진입 관련 계획을 진행 중에 있다.”고 전했다.

지트리비앤티가 개발하는 소아희귀질환치료제인 산재적 내재성 뇌교종의 임상은 치료군이 하나인 오픈스터디로 진행되어 임상진행 시 다른 비교군이 필요하지 않아 그 효과가 충분히 입증될 경우 빠른 시간 내 FDA의 허가가 가능할 것으로 예상된다.

또한 OKN-007을 이용해 개발 중인 교모세포종(GBM) 치료제의 임상 진행에 대해서는 “GBM 임상 1b상을 통해 OKN-007의 안전성과 효능을 확인할 수 있었고, 현재는 OKN-007과 TMZ(테모졸로마이드)를 병용 투여하는 임상 2상을 진행 중에 있으며, 현재 병용 투여의 안전성을 확인하는 “Safety Lead-In” 기간을 마치는 등 임상 2상을 순조롭게 진행 중에 있다”고 전했다.

이 밖에도 지트리비앤티가 개발중인 안구건조증 치료신약에 관해 양원석 대표이사는 “작년 코로나 상황에도 불구하고 지트리비앤티는 최선을 다하여 ARISE-3 임상 마지막 피험자 투약을 11월 말에 완료한 뒤 현재 ARISE-3의 데이터 집계를 진행 중에 있다.”고 말하며, “최근 언급된 임상 관련 일부 부정적 루머에 관련해서는 전혀 근거 없는 사항이며, 빠른 시간 안에 결과를 발표하겠다.”고 말했다.

한편 FDA는 희귀 또는 중증 질환의 치료제를 개발하는 기업에게 다양한 혜택을 주어 희귀질환을 개발하는 기업을 적극 장려하고 있으며, 최근의 사례로는 2019년 사렙타 테라퓨틱스의 뒤센형 근이영양증 치료제인 ‘Vyondys53’은 임상 1·2상만으로 신약 허가를 받았고, 2017년 바이오마린의 바텐병 치료제인 브리뉴라는 임상 1·2상의 단계에서 허가를 받은 바 있다.

관련기사 : https://news.mt.co.kr/mtview.php?no=2021020509062434308

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