당사는 지난 19일 임시주주총회를 통해 주주 분들과 질의 응답하는 시간을 가졌으며, 논의된 당사 여러 파이프라인 중 Dry Eye에 대해서 언급된 주요사항을 다음과 같이 요약하여 말씀 드리고자 합니다.
- 3월 18일 보도된 ARISE-3 Topline data
- 최근 미국 통계회사로부터 받은 Topline data는 전체 임상 data의 15 ~ 20%
- 아직 받지 않은 나머지 ARISE-3의 평가변수들에 대한 데이터 및 사후 분석데이터 등을 미국 통계회사와 임상 CRO 등과 추가 논의하여 ARISE-3 전체 분석을 4월 말 완료 예정
- ARISE-3 전체 분석을 완료 후 그 결과를 토대로 향후 당사가 전개 할 시나리오들 중 하나는 “pre-BLA 미팅 가능성 추진” 임을 3/18일 보도자료에서 언급
2. Pre-BLA 미팅 추진 가능성에 대한 근거
① 2020년 12월 발표된 FDA의 최초 안구건조증 치료제 개발에 대한 가이드라인 (Draft)
| 『 FDA recommends that the sponsor demonstrate one of the following: • A statistically significant difference between the investigational treatment and vehicle for at least one objective prespecified sign of dry eye (mean group score of test versus vehicle) and at least one subjective prespecified symptom of dry eye (mean group score) 』 |
(Source: FDA Dry Eye: Developing Drugs for Treatment Guidance for Industry, December 2020)
② 노바티스 Dry Eye 치료제 자이드라의 FDA 승인사례
– 3개의 허가 임상으로 첫 NDA 신청 제출 시 FDA가 3개 허가임상 모두 1차 평가 변수에서 유효성 확보 FAIL로 안구건조증에 대한 효과를 입증하지 못하였다고 공식 판단 후 NDA 신청을 반려 (2015)
– 4번째 임상 결과를 포함하여 NDA 신청 재 제출 (2016.1)
– 재 제출된 NDA 검토에서 FDA는 이미 FAIL로 규정했던 3개의 임상결과와 그리고 4번째 허가 임상 데이터 전체를 분석하여 4개 임상 전체를 허가 임상으로 인정한 후 자이드라에 대한 NDA 허가 (2016.7)
– 자이드라의 두 차례 NDA 심사와 허가 당시에는 안구건조증 치료제 개발에 대한 FDA의 공식적인 Guideline이 없었으며, 2020년 12월에야 최초의 Guideline Draft가 발표됨
③ 지트리비앤티의 경우 ARISE-1, ARISE-2에서 전체 피험자 군에서 유효성 입증한 다수의 2차 평가변수 결과 이미 확보
3. Pre-BLA 미팅 신청을 위한 예상타임라인
– ARISE-3 전체 데이터 분석 종료 (4월 말)
– 미국 전문가 그룹을 통한 Pre-BLA 미팅 가능성에 대한 자문 및 전략 수립 (7월 말)
– Pre-BLA 미팅 신청 준비 및 제출 (8월 말)
많은 주주분들이 이번 임시주총에서 전자투표를 포함하여 당사에 관심을 보내주신 부분에 대해 감사의 말씀을 드립니다. 그리고 당사가 앞으로 추진하고자 하는 Dry Eye 개발 진행에 대해서는 FDA가 처음으로 제정을 추진 중인 Dry Eye 신약허가 가이드라인을 포함하여 미국의 안구건조증 인허가 환경의 변화를 적극 반영하고 또한 미국 전문가 그룹들과 긴밀한 협의와 자문을 통해 전략을 수립하겠으며, 이러한 과정에서 주요 추진 단계별 달성 혹은 변경사항에 대해서는 필요 시 공유해 나가도록 하겠습니다.
감사합니다.