– OKN-007을 이용한 미국 내 많은 신경뇌교종 환자들에 대한 치료 목적
지트리비앤티(115450)의 미국 내 자회사인 오블라토(Oblato)가 교모세포종(GBM) 치료제로 개발 중인 OKN-007의 추가 적응증인 뇌교종 대상 동정적 사용을 FDA로부터 동의를 받았다고 19일 밝혔다.
지트리비앤티는 2020년 12월 FDA로부터 DIPG 소아 환자를 대상으로 한 임상 진입에 승인을 받은 바 있으며, 현재 미국 소아암 전문 병원들로 구성된 컨소시움과 정규 임상 진행을 논의 중이다. 그러나 이러한 정규 임상의 경우 다른 많은 임상들이 그러하듯 의학적으로 매우 특징적이며 제한적인 환자 모집의 기준이 있어 누구보다도 치료가 시급하고 절실한 악성 신경뇌교종 환자들에게는 치료를 받는데 어려움이 존재한다.
따라서 지트리비앤티는 이러한 신경뇌교종 환자들의 안타까운 상황을 해결하고자, DIPG 유사 환자들은 물론 그 외 소아나 성인의 다른 여러 유형의 뇌교종 소아나 성인 환자들까지 대상으로 intermediate-size Expanded Access Program (iEAP, 다수 환자를 위한 임상시험용의약품 치료목적 사용승인)이라는 제도를 통해 OKN-007의 투여 가능함을 최근 FDA로부터 공식적으로 동의 받았다. FDA는 이러한 iEAP를 실행하기 위하여 구체적인 프로토콜의 검토가 필요함을 밝혔고, 지트리비앤티는 프로토콜을 빠른 시일 내에 제출한 뒤 iEAP에 진입할 계획이다.
동정적 사용(Expanded Access)이란 생명을 위협하고 장기간 또는 중증으로 나타나는 질환의 적절한 치료제가 없을 때 개발 중이나 판매허가를 아직 취득하지 못한 신약 치료제의 사용을 허가하는 제도로, 이중 특히 iEAP는 다수의 의료기관에서 광범위한 환자에게 임상약의 투여가 가능하다. 이번 OKN-007을 이용한 iEAP 대상 환자는 소아, 성인의 유사 DIPG는 물론 여러 유형의 신경교종 (Glioma)을 포함하며, 여기에는 시상, 시상하부, 뇌간, 중뇌, 뇌교, 골수, 척수에서 기원하는 악성 신경교종과 신경절교종, 역형성신경절교종 등 여러 유사 질환들이 포함될 수 있다.
지트리비앤티 관계자는 “지트리비앤티/Oblato의 DIPG 개발에 대한 일련의 기사가 발표된 후 국내 외 DIPG 환자 가족들로부터 임상 참여에 대한 문의가 여러 차례 있었으나 그때마다 이러한 환자들을 위하여 당사가 OKN-007을 공급할 수 있는 방안이 매우 제한적이라는 어려움이 있었다.”며 “현재 치료제가 없거나 임상시험에 참여가 어려운 희귀 신경교종 환자들에게 정규 임상 전이라도 보다 폭 넓게 치료 가능성의 희망을 주고자 우선 미국 환자들을 대상으로 iEAP의 진입을 결정하였고, 이미 iEAP 전문업체와 논의를 시작하여 조속한 시간 내에 프로토콜을 FDA에 제출 및 임상시험을 시작할 것이다.”며 iEAP의 동기와 계획을 설명하였다.
또한 지트리비앤티 관계자는 “이러한 iEAP는 다수의 환자에게 치료의 기회를 부여한다는 목적 뿐만 아니라, iEAP를 통하여 얻게 되는 Data들과 정규 임상의 결과를 같이 사용하여 희귀질환 신약 허가를 받은 사례도 다수 있으므로 당사의 GBM이나 DIPG 개발 전략과 부합하는 측면이 있다. 또한 iEAP를 통해 다양한 환자의 투여 결과 통해 잠재적인 유익성과 위해성을 파악하는 방법이 될 수도 있다.”며 전략적인 배경도 밝혔다.
관련 기사 : http://www.paxetv.com/news/articleView.html?idxno=122270