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당사의 안구건조증 진행 상황에 대해 전세계적으로 확산된 코로나 바이러스 사태로 주주 및 투자자분들이 많은 관심과 궁금증을 가지고 계신것으로 알고 있습니다. 이에 안구건조증 임상(ARISE-3)진행 상황과 회사의 대응 방안에 대하여 간단히 말씀드리고자 합니다.

지난 3월부터 미국의 코로나 바이러스 감염 환자수가 급속히 증가됨에 따라 FDA가 임상 진행에 대한 가이드라인을 발표하였고 미국안과학회도 병원 내 감염을 막기 위하여 준수하여야 할 권고안을 배포하였습니다. 지트리의 임상은 이러한 지침에 맞추어 감염 방지를 위해 환자 방문 일정 조정을 통한 병원 내 환자 간 거리 두기, 병원 내 인원 최소화를 위한 방문 간격 조정, 시험용 기구 살균 등을 관리하고 있습니다.

당사는 코로나 사태로 인한 임상 데이터의 오류와 누락의 영향을 최소화 하기 위해 임상 데이터 수집 시스템의 업데이트와 통계 분석방법의 수정 또한 진행 중에 있으며, 또한 미국 임상보험 전문회사에 가입한 임상책임보험을 통하여 이번 사태로 인해 발생할지도 모르는 환자의 피해에 최대한 대비하고 있습니다.

많은 언론을 통해 아시다시피 현재 미국의 50개 주가 코로나 바이러스 사태로 인하여 비상사태를 선포한 상태입니다. 당사는 이러한 어려움 속에서도 미국 버지니아의 임상병원에서 최근 환자모집을 시작하였고 30 ~ 40명의 환자 등록이 가능할 것으로 보이며, 최대한 단 시일 내 총 700명 중 500명 이상의 환자 등록을 목표로 어려운 환경 속에서도 최선을 다하고 있습니다.

당사 임상은 한 site에서 임상을 진행한 후 다른 site로 순차적으로 개시하는 방식으로 이루어지고 있고 앞으로도 코로나 사태의 영향이 적은 지역에서 임상을 순차적으로 진행하기 위하여 노력 중입니다.

당사는 안구건조증 임상이 목표한 일정에 맞추어 진행될 수 있도록 최선을 다하고 있으며, 빠른 시일 내 500명 이상의 환자 등록 및 당사가 목표로 하는 기준을 달성했을 때 주주 및 투자자 분들에게 공지토록 하겠습니다. 감사합니다.

대표이사 양원석 드림

– 세계 최대규모의 위탁개발제조기업 美 써모피셔(Thermo Fisher)와 공동개발 성공

– 경구용제제 개발완료에 따라 다른 고형암과의 병용투여 가능성 확인

지트리비앤티(115450)가 자회사(Oblato)를 통해 개발중인 교모세포종(GBM) 치료제 OKN-007의 주사제를 경구용 개발에 성공했음을 8일 밝혔다.

지트리비앤티는 미국, 캐나다에 거점을 둔 세계 최대규모의 위탁개발제조기업 써모피셔(Thermo Fisher)와 OKN-007의 경구용제제 공동개발을 진행해왔으며, OKN-007의 경구용제제 개발에 성공했다고 말했다. 최근 지트리비앤티는 미국 FDA로부터 교모세포종(GBM) 치료제 임상 2상을 OKN-007 주사제와 경구용 테모졸로마이드(TMZ)로 병용 투여를 승인받았다.

지트리비앤티 관계자는 “이번 OKN-007의 장용정 Tablet의 개발은 이미 건강한 피험자 대상으로 약물동태 비교목적의 또 다른 임상 1상을 통해 OKN-007의 주사제와 경구용이 체내에서 전혀 차이가 없음을 확인하였으며, 미국 FDA 역시 당사의 OKN-007 경구용 개발 계획에 대해 전폭적인 동의를 공식적으로 했다.”고 말했다. 이어 “OKN-007의 경구용 개발을 완료함에 따라 다른 고형암과의 병용투여를 통한 적응증 확대 가능성이 훨씬 높아졌다”고 말하며, “앞으로 교모세포종 치료 대상 환자는 OKN-007의 장용정(TABLET, DELAYED RELEASE)개발 완료에 따라 더 많은 용량을 한번에 투약할 수 있게 되었고, 주사제 투약을 위해 매번 병원에 방문해야 하는 불편함이 없어 질 것”이라고 말했다.

기사보기 : https://finance.naver.com/item/news_read.nhn?article_id=0004320787&office_id=015&code=115450&page=&sm=title_entity_id.basic

당사의 산재적 내재성 뇌교종 및 뇌종양의 임상 개발과 관련하여 미국 남부 최고 명문사학 Duke University의 소아암, 뇌암 전문의 Dr. David Ashley가 임상 기술 자문 참여를 결정하였습니다.

Dr. David Ashley는 듀크 암 연구소의 회원으로 악성 뇌종양 및 소아암 치료에 다양한 기초연구 개발 및 임상을 진행하고 있으며, 이러한 경험을 바탕으로 당사의 뇌종양 치료제 후보인 OKN-007의 개발 방향 및 방법에 대한 자문 역할을 할 예정입니다.

당사는 지난 공고를 통해 오클라호마 의과 대학과 협력하여 산재적 내재성 뇌교종 동물 모델에서 OKN-007의 효과가 확인 되었고, 교모세포종 (GBM)의 임상을 통해 OKN-007의 안전성 및 효력 결과가 확보되어 있음을 말씀 드린바 있습니다. 당사가 추진 중인 희귀 소아질환 우선심사(rare pediatric disease priority review)는 국내 신약개발회사로서는 최초이며, NDA 제출 시 해당 프로그램의 기준에 따라 소아희귀질환 치료신약의 허가 특례를 인정받을 수 있습니다. 또한 희귀 소아질환 우선심사의 지정될 경우 향후 상당한 상업적 가치가 확보되는 우선심사바우처(Priority Review Vouchers) 취득에 상당히 긍정적으로 작용할 것으로 예상됩니다.

이로서 당사는 OKN-007을 이용한 교모세포종(GBM)의 임상기술자문은 2019년 노벨생리의학상을 수상한 존스홉킨스 의과 대학의 Gregg Semenza 박사, 소아의 뇌간에서 발생하는 희소암인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG)는 듀크 암 연구소의 Dr. David Ashely가 맡음으로서 미국 최고의 임상개발자문단을 구성하였습니다. 산재적 내재성 뇌교종은 미국과 유럽에 약 600명의 환자가 존재하며, 1인당 연간 약제비는 약 $300,000 ~ $500,000 정도로 예상됩니다.

지트리비앤티는 1일 미국 내 자회사인 오블라토(Oblato)를 통해 진행 중인 교모세포종(GBM) 치료제 OKN-007의 미국 임상2상 진입을 FDA로부터 승인 받았다며, 임상에는 2019년 노벨생리의학상을 수상한 존스홉킨스 의과 대학의 그레그 서멘자 (Gregg Semenza) 박사가 개발 자문으로 참여하게 됐다고 밝혔다.

지트리비앤티 관계자는 “이번 임상2상은 재발된 교모세포종(GBM) 환자 60명을 대상으로 OKN-007과 Temozolomide의 병용투여의 효과를 확인하는 임상”이라며 “오클라호마 대학의 스Stephenson Cancer Center, 헨리 포드 헬스 시스템 등 주요 미국 암 전문 병원에 진행할 계획”이라고 말했다.

기사보기 : https://news.mt.co.kr/mtview.php?no=2020040213202229063

당사가 안구건조증 치료제로 개발중인 RGN-259의 약효 물질인 티모신 베타 4 (Thymosin β4, Tβ4)의 다양한 치료 기전 중 하나인 세포 이동 (Cell migration)과 관련된 신호전달 (Signaling pathway) 과정에 대한 연구 결과가 Current Eye Research 학술지에 게재 발표되었음을 알려드립니다.

Current Eye Research는 임상연구, 해부학, 생리학, 약리학, 미생물학 등 안과의 모든 영역을 다루는 의학저널입니다. 이번 연구는 티모신 베타 4 (Thymosin β4, Tβ4)의 다양한 기전(상처치료, 항염, 사이토카인 조절, 세포자연사 억제, 세포이동촉진) 중 각막상피세포 이동 및 증식을 촉진하는 기전의 신호전달 과정을 밝힌 연구였습니다. 당사는 이 연구가 Tβ4가 매개된 각막 상처 및 재생에 대한 기전을 보다 심도 있게 설명하기 위한 기반이 될 수 있을 것으로 생각하고 있습니다.

링크 : https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/02713683.2020.1748891

안녕하십니까,

금일 유양디앤유의 공시(전 대표이사의 횡령 및 배임의 건)와 관련되어 주주 및 투자자분들에게 알려드립니다.

지난 3월 20일 유양디앤유는 직원의 횡령사실을 공시함에 따라 상장적격성 실질심사 사유가 발생됨을 공시하였고 2019 사업연도의 감사의견 또한 의견거절을 받아 현재 거래정지상태가 지속되고 있습니다.

금일 유양디앤유의 전 대표이사의 횡령 및 배임과 관련된 고소건은 전 대표이사 박O 이라는 개인과 유양디앤유 간의 내부적인 사안입니다. 현재 유양디앤유의 당사 주식 보유수는 교환사채를 포함한 당사 주식 406,705주(1.63%)로서 단순 일반주주일 뿐이며, 따라서 유양디앤유는 당사와 어떠한 연관이 없다는 점을 다시 한번 강조 드립니다. 현재 당사의 1대주주는 KB자산운용이며, 경영권을 수반한 대주주는 양원석 대표이사 외 특수관계인 2인 입니다.

당사는 3월 유양디앤유의 무분별한 대규모 장내매도로 인한 주가의 충격에 송구의 말씀을 다시 드리며, 향후 유양디앤유에서 발생될 내부적인 문제사항들이 당사의 주주 및 투자자분들에게 피해가 되지 않도록 노력하겠습니다.

또한 올 한해는 당사가 진행중인 임상 3상(ARISE-3)의 결과 및 교모세포종의 임상 2상 승인등이 진행되는 해인만큼 그 목표달성을 위해 노력하겠으며, 나아가 신약개발 회사로서 주주 및 투자자분들에게 이미지 쇄신을 위해 힘쓰겠습니다.

감사합니다.

지트리비앤티 대표이사 양원석

지트리비앤티, 교모세포종 치료제(OKN-007) 임상2상 진입 위한 FDA 승인완료

– 임상 2상의 결과에 따라 NDA 신청예상
– 임상 1b상 결과 2020 ASCO 초록 채택

지트리비앤티(115450)가 미국 내 자회사인 오블라토(Oblato)를 통해 진행 중인 교모세포종(GBM) 치료제 OKN-007의 미국 임상2상 진입을 FDA로부터 승인 받았다고 1일 밝혔다.

지트리비앤티 관계자는 “이번 임상2상은 재발된 교모세포종(GBM) 환자 60명을 대상으로 OKN-007과 Temozolomide의 병용투여의 효과를 확인하는 임상으로, Oklahoma 대학의 Stephenson Cancer Center, 헨리 포드 헬스 시스템 (Henry Ford Health System) 등의 주요 미국 암 전문 병원에 진행할 계획”이라고 설명하며, “이번 임상 결과에 따라 NDA 진행 여부를 결정할 예정이며, 임상 2상 첫 피험자 투여는 6월로 계획되어 있다.”고 밝혔다.

동사의 신약 후보물질인 OKN-007은 이미 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 임상 1b 상에서 최고 용량을 투여 받은 9명 환자의 전체생존기간 중간값이 21개월에 달하는 것으로 나타났고, 이는 현재 재발성 교모세포종 치료제로 FDA로부터 승인 받은 Avastin의 경우 승인 시 전체생존기간 중간값이 9.1개월이었다는 점을 고려하였을 때 매우 의미 있는 결과로 확인된 바 있다. 최근 이 임상 결과는 2020 ASCO 발표문으로 채택되었다.

지트리비앤티 관계자는 “OKN-007의 주 치료 기작은 저산소 상태인 암조직 내에서 발생하는 HIF-1alpha의 발생을 저해하는 것으로, 이러한 저산소증에 의한 암 조작의 대사 연구로 2019년 노벨생리의학상을 수상한 존스홉킨스 의과 대학의 Gregg Semenza 박사가 당사 개발 자문으로 참여하게 되었다.”고 말하며 “5월 내 당사와 Gregg Semenza 박사, 미국 오클라호마 의과대학이 연구 팀이 참여하는 OKN-007 임상 및 치료기작 관련 학술 회의를 예정하고 있어 향후 OKN-007을 이용한 신약 개발에 더욱 박차가 가해질 것으로 기대된다.”고 밝혔다.

기사보기 : https://www.hankyung.com/finance/article/2020040181076

지트리비앤티(115450)가 교모세포종 치료제(OKN-007) 임상이 ASCO(American Society of Clinical Oncology, 미국임상종양학회)에 채택됐다고 31일 밝혔다.

교모세포종 치료제(OKN-007)는 저산소증 유발인자(HIF-1) 저해 항암제로, 미국 내 암 관련 사망률 4위에 해당될 정도로 치명적인 암으로 수술과 함께 항암치료, 방사선치료를 병행하지만 재발 가능성이 높고 예후가 좋지 않아 환자들에게 새로운 치료법이 절실한 질환이다.

ASCO(미국임상종양학회)는 매년 76개국에서 암 전문의와 글로벌 제약사 임직원 등 4만 여 명이 참석하는 종양학 분야의 세계적 학술대회이다. ASCO에서 기술을 발표한 기업들 상당수는 License Out 및 회사의 주가상승을 경험하기도 한다

회사 관계자는 “교모세포종 치료제 임상 1b상의 통계 값에서 총 15명의 환자의 전체생존기간 중간값(median OS)는 11.1개월이고 그 중 최고 용량을 투여 받은 9명의 전체생존기간 중간값은 21.0개월이었다”고 밝히며, “현재 재발성 교모세포종 치료제로 FDA로부터 승인 받은 Avastin의 경우 승인 시 전체생존기간 중간 값 이 9.1개월이었다는 점을 고려하였을 때 지난 임상 1b상이 결과는 매우 의미 있는 결과”임을 강조하였다.

이어 “안전성 측면에서도 최고 용량인 60mg/kg 투여군에서도 용량제한독성(DLT, Dose-Limiting Toxicity)이 관찰되지 않았으며, 약과 연관된 중대한 이상반응(SAE, Serious Adverse Event)이나 grade 4-5의 이상반응은 보고되지 않았다”고 밝혔다.

한편 지난 20일 지트리비앤티는 미국 내 자회사인 Oblato를 통해 진행 중인 교모세포종(GBM) 치료제의 2상 진입을 위해 FDA 임상 허가신청을 했음을 밝혔다.

기사보기 : https://m.mk.co.kr/news/stock/view/2020/03/331035/

금일 진행된 당사의 산재적 내재성 뇌교종의 임상 진입 및 PRVs(Priority Review Vouchers)에 대해 추가적인 설명을 드립니다.

당사는 교모세포종 (glioblastoma multiforme) 치료제로 개발 중인 OKN-007을 이용하여 새로운 적응증인 산재적 내재성 뇌교종 (DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma) 환자를 대상으로 한 임상을 연내 진입하고자 하며, 이번 산재적 내재성 뇌교종은 보도자료를 통해 말씀 드린 바와 같이 미국과 유럽에 약 600명의 환자가 존재하며, 1인당 연간 약제비는 약 $300,000 ~ $500,000 정도를 예상하고 있습니다.

이번 임상 진행이 소아 희귀질환 우선심사 (rare pediatric disease priority review)로 지정될 경우 NDA 제출 시 해당 프로그램의 기준에 따라 소아희귀질환치료신약의 허가 특례를 인정하는 바우처(PRVs, Priority Review Vouchers)를 취득할 것으로 기대하고 있으며, 이를 위해 올해 5월말까지 희귀소아질환지정 신청을 진행하고, NDA제출 시 바우처 취득 신청을 하고자 합니다.

PRV라는 바우처는 회사간 거래가 가능하며, 그 바우처 소유 회사가 해당 질환이 아닌 다른 신약의 NDA 신청 시에도 6개월 내 단기 허가를 받을 수 있다는 장점이 있습니다. 이와 같은 장점으로 소아희귀질환 신물질 신약개발 회사들이 바우처를 NDA 제출시 FDA로부터 부여 받아, 자체 NDA허가 단기 승인에 사용하거나 또는 다른 빅파마에 바우처를 매각하는 방식을 사용하고 있습니다.

이와 같은 바우처의 엄청난 특혜를 제한하고자, FDA는 2019년 7월 ‘소아희귀질환 우선순위 검토 DRAFT 가이드라인’을 공표하며, 2020년 9월 30일까지 소아희귀질환으로 지정 받은 경우에만 바우처를 발행하기로 결정하였습니다.

이에 당사는 산재적 내재성 뇌교종의 임상을 연내 진입함과 동시에 9월 30일 이전까지 해당 권리를 획득하여 당사가 진행중인 임상에 활용할 예정입니다.

국내에도 미국의 소아희귀질환지정을 받은 회사가 있습니다만 그것만으로는 큰 특혜가 없으며 PRVs 즉 바우처를 부여 받아야 하는데 이를 위해서 전제조건이 소아희귀질환지정과 함께 그 물질이 100% 신약이어야 합니다. 따라서 엄청난 별도의 Value 창출 가능성이 있는 PRVs 바우처 획득을 도전하는 바이오텍사는 국내에서는 지트리비앤티가 처음인 것으로 사료됩니다.

하단표에 기재된 사항은 희귀소아신약치료제 개발사들이 바우처, 즉 PRVs를 FDA로 받은 받은 뒤 이를 다국적 제약사에 매각함으로써 별도의 Deal 매출을 올린 사례의 일부를 일부 기재한 내용입니다.

감사합니다.

대표이사 양원석 드림

소아희귀질환개발사	PRVs (바우쳐) Deal 주요 내용
United Therapeutics	Sold to AbbVie for $350 million in August 2015. AbbVie has decided to use it to speed the review for upadacitinib for the treatment of adult patients with moderate to severe rheumatoid arthritis. Upadacitinib was approved by FDA on 8/16/19.
Asklepion Pharma	Transfered to Retrophin under an existing agreement. Sold to Sanofi for $245 million in May 2015. In February 2016 Sanofi redeemed the voucher to support its NDA for a new type 2 diabetes drug.
Ultragenyx	Sold to Novartis for $130 million in December 2017. Used to speed the review of siponimod for the treatment of secondary progressive multiple sclerosis (SPMS) in adults, which won FDA approval in March 2019.
BioMarin	Sold to an undisclosed party for $125 million in November 2017.
Spark Therapeutics	Sold in April 2018 for $110 million to Jazz Therapeutics. Jazz said on 5 November 2019 that it intends to use the PRV to speed the review of its NDA for a treatment of cataplexy and excessive daytime sleepiness (EDS) in adults with narcolepsy.

지트리비앤티, OKN-007의 새로운 뇌종양 적응증 개발 계획 공개 – 지트리비앤티

– 소아의 뇌간에서 발생하는 희소암인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG)의 임상 연내 진입예정

지트리비앤티(115450)는 미국 자회사인 Oblato Inc.를 통해 교모세포종(glioblastoma multiforme) 치료제로 개발 중인 OKN-007을 이용하여 새로운 적응증인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma) 환자를 대상으로 한 임상을 연내 진입할 계획임을 밝혔다.

산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희소암으로 보통 5세 ~ 10세 사이의 어린아이에게서 발병하여 균형감각 이상과 두통을 초기 증상으로 하며, 병세가 진행될수록 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지며 시력을 잃기도 하는 질환이다. 또한 환자의 90%가 진단 후 24월 이내에 사망하고 5년이상 생존할 확률은 1%에 불과하다. 수술 및 항암제를 통한 치료가 어려워 현재로써는 방사선 치료를 통한 일시적인 효과를 기대하는 것 이외에는 치료법이 없는 상태이다.

지트리비앤티는 오클라호마 의과 대학과 협력하여 산재적 내재성 뇌교종 동물 모델에서 효능 실험을 통해 OKN-007의 효과를 확인하였고 또한 이번 임상은 기존의 교모세포종 IND를 이용한 임상 진입이 가능하기 때문에 올 하반기 내 임상 진입 후 그 결과에 따라 NDA 제출을 목표로 계획하고 있다. 미국은 소아희귀질환의 경우 한번의 소규모 임상으로도 그 효과가 충분히 입증 될 경우 FDA가 허가를 해 주는 경우가 있는데, 산재적 내재성 뇌교종이 여기에 해당되는 질병으로 기대된다고 밝혔다.

또한 동사는 이미 OKN_007으로 GBM 즉 교모세포종에 임상을 진행하고 있으므로 상당히 많은 안전성 및 효력 결과가 확보되어 있고 또한 소아의 산재적 내재성 뇌교종은 소규모 임상 (25~30명 피험자 추정)에서 효과 입증 시 NDA 신청 가능할 것으로 판단되므로 이 소아희귀질환의 임상개발에 필요한 투자금액은 매우 적을 것으로 본다고 말했다.

지트리비앤티 관계자는 “OKN-007은 기존에 확인된 교모세포종에서의 효과뿐 아니라 산재적 내재성 뇌교종의 치료약 개발에 가장 큰 문제점인 정상 혈관-뇌 장벽(intact blood-brain barrier)을 투과하는 성질을 가지고 있으므로, 산재적 내재성 뇌교종에서 효능을 기대할 수 있는 신약 후보 물질”이라고 개발 배경을 설명하였다. 또한 “산재적 내재성 뇌교종은 미국과 유럽에 약 600명의 환자가 존재하며, 1인당 연간 약제비는 약 $300,000 ~ $500,000 정도로 예상된다.”고 밝히며, “희귀 소아질환 우선심사 (rare pediatric disease priority review)”로 지정될 경우 NDA 제출 시 해당 프로그램의 기준에 따라 소아희귀질환치료신약의 허가 특례를 인정받고 또한 상당한 상업적 가치가 확보되는 바우처(Priority Review Vouchers)를 취득할 것으로 기대되며, 이를 위하여 우선 5월말까지 희귀소아질환지정 신청을 할 계획.”이라고 말했다.

기사보기 : https://www.mk.co.kr/news/stock/view/2020/03/317219/