“주주친화 정책 동참”
HLB테라퓨틱스는 100만주 규모의 주식배당을 실시한다고 16일 밝혔다. 이를 통해 HLB그룹의 주주친화 정책에 동참한다는 설명이다.
HLB테라퓨틱스는 보통주 1주당 0.035주의 주식을 배당한다고 공시했다. 주주들은 배당 기준일인 오는 31일까지 주식을 보유할 경우 100주당 3.5주의 주식을 무상으로 배당받는다. 회사는 자본준비금을 이익잉여금으로 전환해 이번 배당 재원을 마련했다.
전날에는 HLB와 HLB생명과학이 주식배당을 결정했다. HLB테라퓨틱스는 충분한 잉여금을 바탕으로 주주환원정책을 지속 확대한다는 방침이다. 올 3분기 말 기준 회사의 잉여금 유보율은 815%다.
안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “올해 다진 성장 기반을 바탕으로 내년에는 본격 도약을 이루겠다”며 “앞으로도 결실을 주주들과 계속 나눌 것”이라고 말했다.
HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 오블라토(Oblato)가 재발성 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007‘에 대한 환자 모집을 최근 완료했다고 25일 밝혔다.
오블라토가 진행하는 2상 임상은 재발성 교모세포종(GBM) 환자 57명을 대상으로 교모세포종 신약물질인 ‘OKN-007‘과 기존 항암제인 테모졸로마이드(테모달)를 병용 투여하는 방식이다. 미국 오클라호마 대학 스티븐슨암센, 웨이크 포레스트 대학병원, 헨리 포드 헬스 시스템 등 13개 미국 암 전문 병원에서 진행된다.
‘OKN-007‘은 종양미세환경 (tumor microenvironment)을 개선해 면역항암제 치료 효과를 저해하는 핵심인자인 TGF-β와 저산소증 유발인자인 HIF-1α 등의 발생을 저해하고, 종양혈관을 정상화해 암세포의 신생혈관 생성과 성장을 억제하는 것으로 알려져 있다. 또한 뇌혈관장벽(BBB)을 일시적으로 열어 다른 물질의 투과성을 개선하는 등 약물 전달에 큰 효과가 있다는 사실이 미국 핵의학 분자영상학 저널에 발표된 바 있다.
오블라토는 환자 모집이 완료됨에 따라 투여 중인 환자의 이상 반응, 암 진행 상태, 생존 경과 등을 관찰해 내년 중 2상을 완료, OKN-007에 대한 약효와 안전성을 확인할 계획이다.
한편 별도로 진행중인 신규 GBM 환자를 대상으로 한 연구자주도 임상의 경우, 현재까지 21명의 환자가 모집돼 투여가 진행 중이다. 또한 OKN-007의 환자 편의성과 효능의 개선을 위해 기존 주사제 형태의 제형에서 경구용 제형으로 변경한 1상 임상도 연내 환자 모집을 시작할 계획이다.
안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “교모세포종은 테모달 이후 17년 가까이 신약이 개발되지 못해 미충족 수요가 매우 높은 대표적 난치성 질환인 만큼 임상 2상에 속도를 내 환자들의 치료 옵션을 다양화 할 수 있도록 하겠다”며 “동시에 HLB의 미국 자회사이자 교모세포종에 대한 세포치료 항암백신을 개발중인 이뮤노믹(Immunomic Therapeutics)에 약 3000만 달러 투자를 추진해 뇌종양 혁신신약 개발 분야에서 양사가 다양한 시너지를 낼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
안구건조증 치료제 ‘RGN-259’
프로토콜 특별평가제도(SPA) 신청서 제출
HLB테라퓨틱스는 안구건조증 치료제 ‘RGN-259’의 추가 임상 3상 설계(프로토콜)에 대한 사전 논의를 위해 미국 식품의약국(FDA)에 프로토콜 특별평가제도(SPA) 신청서를 제출했다고 24일 밝혔다.
RGN-259는 HLB테라퓨틱스의 미국 자회사 리젠트리를 통해 개발되고 있다.
SPA는 개발사가 제출한 임상 프로토콜과 임상통계분석 계획이 신약 개발과 허가에 필요한 요구사항을 만족하는지에 대해 FDA에 검토와 동의를 요청하는 제도다. 개발사는 향후 결정된 프로토콜에 따라 임상을 진행하게 된다.
이 프로그램을 이용하면 임상 이후 FDA의 허가 서류 검토 과정에서 잘못된 임상 설계가 도출될 가능성을 최소화할 수 있다는 설명이다. FDA에 따르면 프로토콜 검토에 소요되는 공식적인 기간은 45일이다.
HLB테라퓨틱스는 RGN-259의 네 번째 3상(ARISE-4)에 대한 논의를 진행할 예정이다. 이를 위해 그 동안 진행한 ‘ARISE-1·2·3’의 임상 결과 서류와 ARISE-4 프로토콜, 통계분석 계획 등을 FDA에 제출했다.
회사는 SPA 과정을 마치고 내년 2분기에 ARISE-4 임상을 시작할 수 있을 것으로 예상하고 있다.
HLB테라퓨틱스 관계자는 “FDA와 협의를 통해 ARISE-4의 임상 방향을 확정짓고, 조속히 임상을 시작할 계획”이라고 말했다.
“美·유럽 동시 임상으로 시간 단축”
HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 리젠트리를 통해 개발 중인 신경영양성각막염(NK) 치료제의 두번째 임상 3상(SEER-2)을 진행하기 위해 미국 식품의약국(FDA)에 임상 프로토콜(계획)을 제출했다고 27일 밝혔다. FDA가 이번 계획을 승인하면 임상을 진행할 수 있다는 설명이다.
HLB테라퓨틱스는 NK 치료제의 개발 기간을 단축하기 위해, 두번째 임상 3상인 SEER-2와 세번째 임상 3상인 SEER-3를 각각 미국과 유럽에서 동시에 진행하기로 결정했다. 관련 계약을 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과 체결했다.
SEER-2와 SEER-3의 임상 계획은 긍정적 결과가 도출됐던 첫번째 임상 3상(SEER-1)의 결과를 기반으로 설계됐다는 설명이다. 약 70명의 환자를 대상으로 4주간 임상약과 위약을 투여해 각막 상처의 완치비율을 평가할 예정이다.
현재 미국 내 70여개 안과 병원을 대상으로 임상기관을 모집 중이며, 오는 11월 첫 투약을 목표하고 있다. 유럽에서는 SEER-3 임상을 위해 6개 국가, 80개 병원을 대상으로 임상기관 모집이 진행 중이다. CRO와 임상 신청을 진행 중이라고 했다.
NK는 퇴행성질환으로 각막의 감각이 점차 감소한다. 심할 경우 각막 천공이 발생하기도 하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제는 인간 신경성장인자의 재조합단백질 제제인 이탈리아 돔페의 옥서베이트가 유일하다. 옥서베이트는 한달 약가가 5만4000달러에 달해, FDA 허가 기준인 8주 간의 치료를 받을 경우 최소 11만달러가 필요하다고 했다. 환자 부담이 크고, 재조합단백질 특성상 냉장보관이 필요해 불편하다고 회사 측은 전했다.
HLB테라퓨틱스의 ‘RGN-259‘는 일회용 바이알 점안제다. 일반 점안제와 동일한 사용과 보관이 가능할 것으로 예상하고 있다. 치료 기간도 4주가 목표다. FDA로부터 NK 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받았다.
HLB테라퓨틱스 관계자는 “미국과 유럽에서 2개의 임상을 동시에 진행하는 만큼, 임상 소요기간을 1개의 3상 수준으로 단축시킬 수 있을 것”이라며 “미국에서 2024년, 유럽에서 2025년까지 임상을 완료한 후 허가 신청을 진행할 계획”이라고 말했다.
HLB테라퓨틱스는 17일 상반기 누적 매출액이 213억 3100만원으로 전년 동기대비 166.29% 증가했다고 밝혔다. 영업이익은 17억5700만원으로 같은기간 흑자전환했다. 4년만의 영업이익 흑자전환이다.
HLB테라퓨틱스는 신경영양성각막염(NK) 치료제 개발을 위해 미국 자회사 리젠트리를 통해 미국, 유럽 임상 3상을 준비하고 있다. 임상 기간을 획기적으로 단축하기 위해 2개의 임상(SEER-2, SEER-3)을 동시에 진행할 방침이다. 이외에 교모세포종 치료제(OKN-007) 임상 2상도 순항하고 있다.
HLB테라퓨틱스 관계자는 “신사업을 통해 성장 동력을 확보하고 재무구조를 개선하는 등 다각적으로 노력한 결과 흑자경영을 달성할 수 있었다”며 “하반기에도 안정적인 영업이익의 시현과 함께 신약 개발에서도 유의미한 성과를 거둘 수 있도록 전력을 다하겠다”고 말했다.
관련 기사 : https://news.mt.co.kr/mtview.php?no=2022081709374584027
HLB테라퓨틱스가 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 개발중인 신경영양성각막염(NK) 치료제에 대한 미국, 유럽 임상 3상 준비에 돌입키로 하고, 글로벌 안과 전문 임상시험수탁기관(CRO)과 관련 계약을 체결했다고 18일 밝혔다.
안과 질환은 통상 2번의 반복적 임상결과가 요구되는데 2개의 임상(SEER-2, SEER-3)을 동시에 진행함으로써 총 임상소요기간을 1개의 임상 3상 기간과 거의 동일하게 대폭 단축시킨다는 계획이다. 이번에 진행되는 3상 임상은 각각 신경영양성각막염 환자 약 60명을 대상으로 HLB테라퓨틱스의 신약물질 ‘RGN-259‘를 투여하는 방식으로 진행된다.
RGN-259의 약효물질 티모신 베타 4(Tβ4)는 세포 이동을 촉진하고 항염, 상처 치료 등 다양한 기전을 가지고 있어 안과질환에 효능을 보이는 후보물질이다.
과거 신경영양성각막염에 대한 첫 번째 임상 3상(SEER-1)에서 18명의 적은 환자수에도 불구하고 유의미한 p-밸류를 확인하였으나 자금 부족으로 임상을 일시 중단한 바 있다.HLB그룹에 편입된 뒤 신약 성공 가능성이 높은 후보물질로 판단하여, 이번에 2개의 임상을 동시 진행키로 했다고 회사 측은 설명했다.
대표적 안과질환인 안구건조증의 경우 환자가 느끼는 증상(symptom)과 의사가 판단하는 징후(sign) 지표를 모두 만족해야 하는 어려움이 있는 반면, 신경영양성각막염은 1차 유효성 평가지표가 ‘완전한 치료(complete healing)’로 명확해 신약물질의 약효와 안전성이 입증될 경우 빠른 승인이 가능한 적응증이다.
현재 이탈리아 돔페의 옥서베이트(Oxervate)가 미국 내 유일한 치료제로 처방되고 있지만 1개월 약가가 5만 달러가 넘어 환자 부담이 매우 큰 실정이다. 이번에 리젠트리와 계약을 체결한 CRO가 옥서베이트의 임상에 참여한 바 있어 이 분야에 대한 임상 경험과 전문성을 확보하고 있다는 점도 이번 임상에 대한 기대감을 높이고 있다. 신경영양성각막염은 미국 내 연간 2만 명 정도의 환자가 발생하고 있어 희귀질환으로서는 비교적 큰 시장을 형성하고 있다.
한편 HLB테라퓨틱스가 별도로 진행 중인 안구건조증 추가 임상(ARISE-4)의 경우 오는 10월 FDA에 프로토콜 특별평가제도(SPA)를 신청할 계획이다. SPA는 개발사가 제출한 임상프로토콜과 통계분석계획을 FDA측 구성원들과 같이 미리 협의하는 제도로, FDA가 임상디자인 단계부터 함께 참여함으로써 임상성공의 가능성을 높일 수 있다.
회사는 FDA로부터 SPA를 통한 공동작업에 적극 협력할 의사가 있다는 의견을 받은 바 있다. 따라서 회사는 임상4상이 이미 완료한 3번의 안구건조증 임상 3상 스터디들과는 임상전략적 측면에서는 매우 차별화된 디자인이 될 것으로 기대하고 있다.
안기홍 대표는 “HLB테라퓨틱스가 HLB계열로 편입된 후, 단기목표로 영업이익의 실현을, 그리고 중기목표로 신약의 상업화 단계 조기진입을 계획했다”며 “2022년 영업이익은 달성 가능한 단계에 진입한 바, 이제 가능성 높은 희귀질환 적응증에 개발 자금을 신속히 투입해 신약의 상업화 가능성을 높여 나갈 것”이라고 강조했다.
한편 HLB테라퓨틱스는 안과질환 치료제와 별도로 또다른 미국 자회사 오블라토(Oblato)를 통해 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007‘ 2상을 진행하고 있다. OKN-007은 뇌종양 치료에 난점으로 지적되는 뇌혈관장벽(BBB)을 일정 시간 일시적으로 열어주는 작동기전으로 타 항암제와의 병용에도 효과가 높은 것으로 알려져 있다.
관련 기사 : https://news.mt.co.kr/mtview.php?no=2022071812075946445
교모세포종 혁신신약 기대
HLB테라퓨틱스의 주도로 HLB의 미국 자회사이자 세포치료 항암백신을 개발 중인 이뮤노믹에 3000만달러(약 389억원) 수준의 투자가 진행된다.
HLB테라퓨틱스는 이뮤노믹과 이같은 내용을 골자로 한 ‘바인딩 텀 시트'(법적 구속력 있는 계약조건)을 체결했다고 22일 밝혔다. 신주인수권부사채(BW)를 인수하는 방식으로 진행되는 이번 투자에는 일부 우호 투자자들이 함께 참여한다는 설명이다. 이뮤노믹이 교모세포종(GBM) 치료제 ‘ITI-1000‘ 임상에서 1차 유효성 지표를 달성하면 본계약으로 이어진다.
이뮤노믹은 ‘유니트’ 플랫폼을 통해 교모세포종 치료제(임상 2상), 메르켈세포암 치료제(임상 1상) 등을 개발하고 있다. 유니트는 리소좀 관련 막단백질(LAMP)에 특정 암에 발현되는 항원을 탑재해, 면역세포를 활성화시키는 기전이다.
ITI-1000 임상 2상(ATTAC-II)은 미국 듀크대와 플로리다대에서 154명의 환자를 대상으로 진행 중이다. 신경종양학회(SNO)에서 발표된 중간 결과, 1명의 환자에게서 완전관해(CR)가 관찰됐다. 참여 환자들이 장기간 생존하고 있어 기대감이 커지고 있다고 했다.
ITI-1000은 앞서 1·2상에서 전체생존기간 중앙값(mOS)이 38.3개월로 표준치료법 테모졸로마이드의 14개월에 비해 길었다는 것이다. 36.4%의 환자가 60개월 이상 생존했다. 이뮤노믹은 2상 결과를 토대로 미국 식품의약국(FDA)에 조건부 허가를 신청할 계획이다.
HLB테라퓨틱스의 임상도 진전을 보이고 있다고 했다. 안과 치료제로 개발 중인 ‘RGN-259‘는 2개의 적응증에 대한 임상이 추진된다. 안구건조증은 오는 10월께 FDA에 프로토콜 특별평가제도(SPA)를 신청할 계획이다. SPA는 개발사가 제출한 임상 계획(프로토콜) 및 통계분석계획을 FDA 측과 미리 협의하는 제도다. FDA가 임상 설계 단계부터 참여해 성공 가능성을 높일 수 있다고 했다.
신경영양성각막염에 대한 임상도 올해 착수한다. 미국과 유럽 등에서 각 60명의 환자를 대상으로 두 개의 3상(SEER-2, SEER-3)을 진행해, 환자모집 및 임상 기간을 단축한다는 전략이다. 조만간 임상시험수탁기관(CRO)과 계약하고 11월께 환자 모집을 시작할 계획이다.
2상을 진행 중인 GBM 치료제 ‘OKN-007‘은 다른 기전을 가진 ITI-1000과 병용 임상 가능성이 있다고 했다. OKN-007은 뇌혈관장벽(BBB)을 일시적으로 열어줘 다른 항암제와의 병용에 더욱 효과적일 수 있다는 것이다.
안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “HLB그룹 바이오 계열사 간 협의를 통해 신약개발 성과를 높이고 재무구조를 강화하기 위한 다방면의 노력을 진행하고 있다”며 “신약허가 및 나스닥 상장 기대감이 높은 이뮤노믹에 선제적으로 투자해 기업가치를 높이는 한편, ITI-1000의 조건부 허가를 전제로 기술도입 및 OKN-007과의 병용임상 추진 등 글로벌 혁신신약 개발 전문기업으로 자리매김할 것”이라고 말했다.
– Pre-BLA 미팅 전 사전협의 자료, 제조ㆍ품질관리ㆍ비임상 데이터 등 포함
– 세포이동 촉진을 통한 항염ㆍ상처치료 기전, “미팅 준비에 최선 다할 것”
HLB테라퓨틱스(구 지트리비앤티)는 1월 27일(현지시간) 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)에서 개발 중인 안구건조증 치료제 ‘RGN-259’에 대한 Pre-BLA(바이오의약품 허가신청 전 회의) 자료를 미국 FDA에 제출했다고 밝혔다.
HLB테라퓨틱스에서 제출한 Pre-BLA 미팅 자료는 오는 2월 28일 진행 예정인 FDA와의 Pre-BLA 미팅에서 논의될 제조 및 품질 관리(CMC), 비임상, 임상에 대한 구체적인 데이터를 포함한 자료로서 Pre-BLA 미팅 30일 전까지 제출해야 한다.
HLB테라퓨틱스는 안구 표면질환 분야의 세계적 석학인 Stephen C. Pflugfelder 박사에게 사전 검토를 의뢰해 “사후분석과 전체 임상들의 약 1,000여명의 피험자군에 대한 통합 데이터에서 증상(Symptom)과 징후(Sign) 개선을 보여주었으며, 안전성과 내약성도 입증됐다고 생각한다”는 긍정적인 의견을 전달받았다. Pflugfelder 박사는 또한 “안구건조증 신약 개발에서 동일한 하나의 임상 시험에서 증상과 징후에 대한 효과를 동시에 입증하는 것이 매우 어렵다는 점을 고려 시 FDA도 Data totality 관점에서 임상 결과 자료를 검토할 것으로 보인다”고 덧붙였다.
Pflugfelder박사는 다양한 임상경험과 함께 안과 분야 300편 이상의 논문을 발표한 저명 인사로 현재 미국 Baylor College of Medicine에서 교수로 재직 중이다. 세계 75개국 1만명 이상의 안과 전문의 및 시과학 연구자들이 참여하고 있는 세계 최고 규모의 안과 분야 학술단체 ‘ARVO’에서 2021년까지 회장을 역임했다.
안구건조증은 눈물이 부족하거나 지나치게 증발해 안구 표면이 손상되면서 이물감이나 건조감을 느끼는 질환이다. 고령화와 스마트폰 사용 증가, 미세먼지 등 환경적 요인으로 환자 수가 꾸준히 늘어나는 추세로 글로벌데이터에 따르면 전 세계 안구건조증 유병 인구는 약 1억250만 명(2018년 기준)으로 추산된다. 주요 선진국 기준 안구건조증 치료제 시장 규모는 2016년 22억 달러(2조6000억 원)에서 2026년 56억 달러(6조7000억 원)로 빠르게 성장할 것으로 전망된다.
현재 FDA 승인을 받아 판매되고 있는 주된 치료제는 항염 치료제 단일 기전만 가진 엘러간의 ‘레스타시스’와 노바티스의 ‘자이드라’뿐이다.
HLB테라퓨틱스가 개발중인 RGN-259는 세포 이동 촉진을 통한 항염, 상처 치료등 다양한 기전을 가지고 있어 다인성질환인 안구건조증 환자에게 더 적합할 것으로 보인다. 임상을 통해 별다른 부작용이 없다는 점도 확인됐다. 시장조사기관 글로벌데이터는 FDA 허가 시 RGN-259가 경쟁 제품들을 제치고 2026년 매출 1위(1조 2천억원)를 차지할 것으로 예상하기도 했다.
HLB테라퓨틱스 관계자는 “지난 6월부터 당사의 제조, 품질, 비임상 결과 등 모든 신약개발 자료들을 의약품 인허가 전문 컨설팅 회사들과 철저히 분석한 후 FDA와 Pre-BLA 미팅 논의 사항을 정했다”며 “Pre-BLA 미팅에서 생산적인 결과를 도출할 수 있도록 남은 기간동안 준비에 최선을 다하겠다”고 말했다
HLB테라퓨틱스가 BLA 신약 승인을 받게 될 경우 허가 시점으로부터 12년간 Market Exclusivity (신약독점권)을 갖게 된다.
관련 기사: https://news.mtn.co.kr/news-detail/?v=2022020310305357613
– 이명치료제에 이어 산재적 내재성 뇌교종에서도 동정적 사용 승인
– 미 오클라호마 대학에서 첫 투여 시작
HLB테라퓨틱스(구 지트리비앤티)가 교모세포종 치료제로 개발중인 신약물질 ‘OKN-007’이 미국 FDA로부터 산재적 내재성 뇌교종(DIPG) 소아 환자 치료를 위한 ‘동정적 사용’ 승인을 받고 첫 약물 투여를 시작했다. 2021년 11월 청력 손실 및 이명치료 신약물질인 ‘NHPN-1010’이 동정적 사용승인을 받은 데 이어 두 번째다.
‘동정적 사용’(Expanded Access Program)이란 장기간 생명을 위협하거나 중증 환자에 대한 적절한 치료제가 없을 때 아직 개발중인 신약 치료제의 사용을 허가하는 FDA 제도로 인도적 차원에서 제한적으로 활용되고 있다.
HLB테라퓨틱스의 미국 자회사 오블라토가 개발 중인 OKN-007은 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 임상 2상이 진행중에 있다. OKN-007이 교모세포종과 함께 산재적 내재성 뇌교종 동물 모델에서도 효능을 보임에 따라 오블라토는 아직 승인된 치료제가 없는 소아희귀질환인 산재적 내재성 뇌교종 치료제로 적응증을 확대해갈 계획이다. 산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀소아암으로 보통 5세~10세 사이의 어린아이에게서 발병해 균형감각 이상과 두통을 일으키며, 병세가 진행되면 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지고 심하면 시력을 잃기도 한다. 환자의 90%가 진단 후 24개월 이내에 사망하고 5년이상 생존 확률이 1%에 불과한 중증 질환이다.
이번 약물 투여는 미국 오클라호마 대학 (University of Oklahoma) 어린이병원 (Health Sciences Center, Department of Pediatrics) 전문의인 맥널 (Rene McNall) 박사 제안으로 이루어졌다. 맥널 박사는 재발성 산재적 내재성 뇌교종 환자를 대상으로 지난 달 첫 투약을 시작했으며 1개월 동안 특별한 부작용(side effect)이 관찰되지 않았다. 이달 중 두번째 환자의 투여를 시작할 예정이다.
HLB테라퓨틱스 안기홍 대표는 “미 FDA의 동정적 사용 승인을 통해 항암신약 후보물질 OKN-007을 교모세포종에 이어 산재적 내재성 뇌교종으로 확대할 수 있는 가능성이 확인됐다”며 “환자 투여를 통해 추가적으로 데이터를 축적하고 치료 효과를 검증해 갈 것”이라고 말했다.
– 안구건조증 치료제 ‘RGN-259’ 허가 신청 전 FDA 사전 협의 절차, “BLA 준비에 최선 다할 것”
에이치엘비테라퓨틱스(구 지트리비앤티)가 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 개발 중인 안구건조증 치료제 ‘RGN-259’에 대해 미국 FDA로부터 Pre-BLA 미팅 일정을 내년 2월 28일(현지시간)로 통보 받았다고 17일 밝혔다.
Pre-BLA 미팅이란 생물학적 의약품의 최종 허가를 위한 BLA (Biological License Application) 제출 전 신청회사의 신청서 작성 계획과 내용이 FDA 기준에 적합한지 여부를 FDA와 사전 논의하기 위해 진행되는 회의다. 일반적으로 알려진 NDA는 화학물질의 신약 허가 신청을, BLA는 생물학적 의약품의 허가 신청을 의미한다.
에이치엘비테라퓨틱스는 Pre-BLA 미팅 요청서에 미팅에서 논의되고자 하는 제조, 품질, 비임상, 임상에 대한 질의 사항을 기술하였으며, 확정된 미팅 일자로부터 한달 전까지 FDA 질문에 대한 구체적인 데이터를 포함한 미팅 자료를 제출할 계획이다.
에이치엘비테라퓨틱스 관계자는 “지난 6월부터 당사의 임상(ARISE-1, -2, -3) 분석 결과 및 통합된 데이터 등 모든 자료들을 의약품 인허가 전문 컨설팅 회사들과 철저히 분석 후 FDA와 Pre-BLA 미팅 논의 사항을 정했다”며 “남은 기간 동안 FDA 미팅 문서에 RGN-259의 장점을 충분히 반영해 Pre-BLA 미팅이 생산적인 미팅이 될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
