–

6개월 생존율 75.8%…유효성 평가기준 60% 상회
기술수출·글로벌 파트너십 등 전략적 선택폭 넓어져

HLB테라퓨틱스는 개발 중인 교모세포종(GBM) 치료제의 임상 2상 결과 환자의 생존율이 크게 개선되며 기존 치료제 대비 우월한 약효를 확인했다고 7일 밝혔다.

HLB테라퓨틱스는 전날 경기도 분당에서 열린 주주간담회를 통해 미국 자회사 오블라토(Oblato)가 개발 중인 교모세포종 치료제 ‘OKN-007’의 임상 진행현황 및 현재까지 분석된 중간 결과를 발표했다. 재발성 교모세포종 환자 56명을 대상으로 진행된 이번 임상 2상은 표준치료제인 테모졸로마이드(제품명 테모달)와 OKN-007을 병용요법으로 진행됐다.

중간분석 결과, 주평가변수인 6개월 생존 환자의 비율이 75.8%에 이르러, 목표 기준점인 60%를 크게 상회했다. 현재까지 분석된 1년 생존율도 34%에 달했다. 현재 기준 전체생존기간중앙값(mOS)은 9.3개월로, 과거 테모졸로마이드를 이용한 임상 결과나 최근 발표 문헌(Linda M Liau et al., 2023)에 보고된 교모세포종 대상 화학요법 임상과의 통합 분석 결과와 비교해 mOS가 25% 이상 개선됐음을 확인했다.

악성 뇌종양인 교모세포종은 5년 생존율이 7% 미만인 희귀질환으로, 미국에만 2만명 정도의 환자가 있고, 매년 1만2000여명의 신규 환자가 발생하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)이 테모달과 아바스틴을 치료제로 승인한 후 14년 가까이 신약이 개발되지 않아 새로운 치료옵션이 절실한 대표적인 난치성 질환이다. OKN-007은 면역항암제의 치료효과를 낮추는 TGF-β와 저산소증 유발인자인 HIF-1α 등의 발생을 저해하고, 종양미세환경을 개선하는 등 치료효과가 높아 새로운 치료제로의 개발 기대감이 높다.

이번 주주간담회에서는 오클라호마 대학의 스티븐슨암센터에서 진행 중인 신규 뇌교종 환자를 대상으로 한 연구자 임상 중간 분석결과도 공개했다. 표준치료법인 방사선 치료+테모졸로마이드 요법에 OKN-007을 병용요법으로 투여한 결과, 현재까지 mOS가 25.5개월을 보여, 타 치료제의 기존 임상 결과인 14~20개월 대비 우월한 결과를 보이고 있다. 모집된 환자 27명 중 현재 12명에 대한 생존기간을 추적 관찰 중이다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “유럽의 임상통계분석 전문회사를 활용해 최근 10년간 진행된 여러 GBM 임상시험 결과를 대조군으로, 당사의 임상 2상 중간분석 데이터와 생존기간의 차이를 통계적으로 분석한 결과, 뚜렷한 임상적 유의성과 우수한 치료효과를 확인했다”며 “향후 기술수출이나 글로벌 파트너사와의 파트너십, 병용 임상확대 등 다양한 전략적 방안들을 모색해 OKN-007의 가치를 높여가는 한편, 남은 임상과정을 성공적으로 마무리해 대표적 난치성 질환인 GBM 분야에서 ‘게임체인저’가 되겠다”고 말했다.

한편, HLB테라퓨틱스는 이번 주주간담회에서 또 다른 안과질환 신약후보물질인 ‘RGN-259’의 임상진행상황과 콜드체인사업에 대한 포부도 밝혔다. 안 대표는 “RGN-259를 이용한 신경영양성각막염(NK) 환자 대상 임상 3상이 미국과 유럽에서 현재 순항 중으로, 미국의 경우 첫 번째 환자의 등록이 완료된 상태”라며 “NK는 희귀질환임에도, 2018년 미국에서 유일하게 허가 받은 이탈리아 돔페(Dompe)사의 ‘옥서베이트’ 매출이 3억 달러(한화 약 4000억원) 규모로 추정될 정도로 큰 시장을 형성하고 있어, 환자 투약 편이성이 높은 RGN-259가 신약승인을 받는다면 시장을 빠르게 장악해 갈 것”이라고 말했다.

2021년 HLB그룹에 편입된 HLB테라퓨틱스는 M&A 후 가시적 성과를 내고 있는 대표적 기업이다. 과거 자금부족 등으로 신약개발사업이 어려움에 처하기도 했으나, 인수 후 확보된 풍부한 유동성을 바탕으로 현재 신약개발, 콜드체인 전 분야에서 뚜렷한 성장세를 보이고 있다.

 

관련 기사 : https://www.edaily.co.kr/news/read?newsId=01446486635672224&mediaCodeNo=257&OutLnkChk=Y

오는 7월 6일 주주간담회 개최

HLB테라퓨틱스는 내달 주주간담회를 열고 미국 자회사인 오블라토가 개발하고 있는 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007’의 임상 2상 중간 결과를 발표한다고 30일 밝혔다.

오블라토는 재발성 GBM 환자를 대상으로 OKN-007과 표준치료제인 ‘테모졸로마이드’의 병용요법 임상 2상을 진행하고 있다. 주 평가변수(primary endpoints)는 6개월 생존 환자의 생존율이다. 회사는 60% 달성을 목표로 하고 있다. 지난해 10월 56명의 환자 등록을 마쳐, 주 평가변수의 도출이 가능하게 됐다는 게 회사 측의 설명이다.

악성 뇌종양인 GBM은 5년 내 생존율이 매우 낮은 희귀질환이다. 미국에서만 매년 약 1만2000명 정도의 신규 환자가 발생하고 있다고 했다. 그러나 ‘테모달’과 ‘아바스틴’이 처음 허가를 받은 후 14년간 신약이 개발되지 못한 대표적 난치성 질환이라고 회사는 전했다.

OKN-007은 합성의약품으로, 암 치료에 큰 걸림돌로 작용하는 종양미세환경을 개선해 치료효과를 높인다. 면역항암제의 치료 효과를 낮추는 핵심인자인 ‘TGF-β’와 저산소증 유발인자인 ‘HIF-1α’ 등의 발생을 저해한다. 이와 함께 종양혈관을 정상화해 암세포의 신생혈관 생성과 성장을 억제하는 기전이다. 최근 연구에서 뇌혈관장벽(BBB)을 일시적으로 열어 주는 효과도 확인돼, 추후 다른 항암물질과의 병용 임상도 기대된다고 했다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “회사는 최근 10년간 진행된 GBM 임상에 참여한 수백명의 환자 임상 결과를 모은 데이터를 대조군으로 임상 2상 결과를 비교 분석하고 있다”며 “내달 주주간담회를 통해 OKN-007의 우수성과 함께, 별도로 진행 중인 안과 질환 치료제 임상 진행 상황 및 향후 전략, 저온유통망(콜드체인) 사업 관련 비전 등 구체적인 임상 및 경영 상황을 보고드릴 것”이라고 말했다.

한편 HLB테라퓨틱스 주주 간담회는 내달 6일 오후 3시 30분에 진행된다.

 

관련 기사 : https://www.hankyung.com/it/article/202306305938i

HLB테라퓨틱스가 콜드체인 전문기업, ‘에스제이팜’을 인수하며 백신 유통사업의 확장에 나섰다.

HLB테라퓨틱스는 16일 공시를 통해 에스제이팜 지분을 100% 인수한다고 밝혔다. 최근 코로나, 엠폭스(원숭이 두창) 등으로 전 세계가 홍역을 치르고 있는 가운데 기후변화로 인한 감염병 발생주기도 짧아질 것으로 전망되고 있어, 이에 대해 선제적으로 대응하기 위한 행보다.

이번 인수에 필요한 자금은 총 50억원 수준으로 이 가운데 25억원은 현금으로, 나머지 25억원은 전환사채를 교부하는 방식으로 진행할 방침이다.

질병청으로부터 ‘2023년 코로나19 백신 보관ᆞ유통 사업자’로 선정돼 공적 코로나백신을 독점적으로 관리하고 있는 HLB테라퓨틱스는 이번 인수를 통해 콜드체인 사업 강화에 나선다.

에스제이팜은 오랜 백신 유통 노하우와 폭넓은 유통망을 보유하고 있는 회사로, 코로나19 백신 유통은 물론, 방위사업청 등에 인플루엔자 및 독감 백신을 공급한 실적도 풍부하다. 이러한 경험을 인정받아 최근에는 질병청으로부터 엠폭스(원숭이두창) 치료제 보관 및 유통을 위탁 받기도 했다. 현재 이천과 경남, 제주지역에 물류센터를 보유하고 있으며, 추가로 호남지역에 인프라 확대를 추진중이다.

최근 정부가 ‘생물학적 제제 등의 보관 및 수송에 관한 규정’을 시행하며 콜드체인 사업은 국가적으로도 매우 중요한 사업이 됐다. 백신이나 항바이러스제는 보관과 유통과정에서 적정수준의 저온을 유지하는 것이 중요하기 때문에 전용 컨테이너 시설이나 전문적인 운영체계를 구축하는 것이 필수적이기 때문이다.

HLB테라퓨틱스는 이번 인수를 통해 제주지역을 포함한 전국적 콜드체인 유통망을 구축하는 한편, IoT(사물인터넷) 기술을 활용해 보다 빠르고 안전한 운송 시스템을 마련할 방침이다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “글로벌 빅파마의 국내 백신시장 직접 진출 시 필요한 콜드체인 인프라 및 노하우를 이미 확보했으며 파트너십을 위한 협업 모델을 준비 중이다”며 “콜드체인 사업 역량을 계속 강화해 국내 No.1 생물학적제제 전문 유통기업으로 거듭나겠다”라고 포부를 밝혔다.

한편 HLB테라퓨틱스의 신약개발 사업도 순항하고 있다. 미국에서 진행중인 재발성 교모세포종(GBM) 2상 임상의 경우, 지난해 10월 환자 모집을 완료하고 현재 톱라인 데이터를 분석 중에 있으며, 곧 중간 분석 결과 발표를 앞두고 있다. 또 다른 파이프라인인 신경영양성각막염(NK) 치료제도 최근 두번째 임상(SEER-2)의 환자 투여가 시작됐다.

 

관련 기사 : https://www.newspim.com/news/view/20230616000951

내달 교모세포종 임상 중간 결과 공시
“콜드체인으로 3년 내 매출 1000억”

안과와 희귀질환 치료제를 개발 중인 HLB테라퓨틱스가 다음 달 중 교모세포종 임상 중간 결과를 발표한다. 기존 치료제 대비 우위성을 입증했다고 확신하는 만큼 기술수출 논의에도 속도가 붙었다는 설명이다.

12일 업계에 따르면 HLB테라퓨틱스는 전날 열린 ‘HLB 합동 기업설명회’에서 다음 달 공시를 통해 미국 자회사 ‘오블라토(Oblato)’의 재발성 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007’ 임상 2상 중간 결과와 신규 GBM 환자를 대상으로 한 연구자 임상 중간 결과 2건을 발표할 예정이다.

재발성 GBM에 대한 임상 2상은 GBM이 재발한 환자 56명을 대상으로 주사제형 OKN-007과 테모졸로마이드(TMZ)를 병용 투여하는 임상이다. 지난해 10월 환자 등록을 마친 후 현재 중간 결과를 분석 중이다. 자체 분석 결과 1차 지표로 설정한 6개월 생존 비율을 달성했고 비교 약물들 대비 우위성도 확보했다는 설명이다. 신규 GBM에 대한 연구자 임상은 처음 GBM 발생 후 수술한 환자들 26명을 대상으로 표준 화학 방사선요법(방사선 치료+TMZ)과 OKN-007 주사제형을 병용투여하는 임상이다.

HLB테라퓨틱스는 OKN-007에 대한 긍정적인 유효성 데이터를 확보한 것으로 알려진다. 현재 글로벌 제약사와 CDA(기밀유지협약)을 맺고 기술이전을 논의 중이라는 설명이다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “테모졸로마이드 대비 유의미한 데이터를 확인했다고 알고 있다”며 “앞으로 다른 빅파마들과 공동 임상, 병용 임상, 동일한 적응증을 가진 회사들과의 인수합병(M&A) 측면에서 주도권을 가질 정도의 데이터라고도 볼 수 있다”고 말했다.

최악의 뇌암으로 불리는 교모세포종은 악성 뇌종양인 ‘신경교종’의 일종이다. 환자 평균 생존 기간은 18개월, 5년 생존율은 3% 미만으로 알려진다. 미국에서 환자 수는 약 2만 명으로 추산되며, 매년 1만2000명 정도가 신규로 발생하고 있다. 현재 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 약물은 아바스틴과 TMZ 두 개 뿐이여서 미충족 수요가 높은 분야라는 설명이다.

안 대표는 “아바스틴의 경우 임상시험 책임자(PI)들은 거의 안 쓴다. 약이 들지 않을 경우 종양을 더 악성으로 만들 위험이 있기 때문”이라며 “현재 승인된 의약품 대비 우리 약물이 우위성을 확보했다는 데이터가 나올 것으로 기대하고 있다”고 말했다.

HLB테라퓨틱스가 미국 자회사 리젠트리를 통해 개발 중인 또 다른 파이프라인 신경영양성각막염(NK) 치료제 ‘RGN-259’도 올해 안으로 개발 성공 여부를 확인할 수 있을 전망이다. NK는 희귀질환 일종으로, 퇴행성 각막 질환이다. 현재 FDA 승인을 받은 유일한 치료제인 ‘옥서베이트’는 1개월 약가가 5만 달러(약 6000만원)를 넘어 환자 부담이 크다. HLB테라퓨틱스는 기존 약물 대비 짧은 복용 기간과 저렴한 약가, 보관 편의성 등을 앞세워 품목 허가를 가능성이 높다고 판단하고 있다.

안 대표는 “FDA는 반복적 효과 검증을 요구하고 있어 임상3상을 유럽과 미국에서 동시에 진행을 하고 있다. 미국의 경우는 첫 번째 환자 등록이 끝났고 유럽에서 임상은 영국·스위스·이태리·독일·폴란드에서 진행된다”며 “미국에서 진행되는 임상은 2024년 1분기면 공개 예정이지만, NK는 개선 여부를 눈으로 확인할 수 있는 만큼 그 전에도 성공 여부를 가늠할 수 있을 전망이다. 이 후보물질도 빅파마와 기술이전을 논의 중”이라고 밝혔다.

신약 개발 외에도 회사의 캐시카우를 담당할 콜드체인 사업은 올해부터 본격적인 매출이 발생할 전망이다. HLB테라퓨틱스는 올해 콜드체인 사업으로 매출 500억원, 3년 내 매출 1000억원을 각각 달성하겠다는 목표다. 회사는 지난해 12월 질병관리청과 224억원 규모 코로나19 백신 유통사업 계약을 맺었다. 올해 이천과 평택 물류센터를 거점으로 전국에 콜드체인 유통망을 구축한다는 계획이다. 인프라 확대를 위한 수평적 M&A도 고려하고 있다. 특히 내년부터는 글로벌 빅파마 수주도 공격적으로 확보해 글로벌 백신의 국내 유통 교두보 역할을 하겠다는 목표다.

안 대표는 “2022년 7월부터 모든 생물학적 제제는 콜드체인을 통해 이동하도록 하는 등 생물학적 제제 수송기준이 강화됐다”며 “5월까지 중소 규모의 백신 유통업체 M&A를 통해 화이자나 아스트라제네카, 모더나 등 대형 유통사들의 콜드체인도 담당해서 앞으로 3년 내 매출 1000억원을 돌파하겠다”고 말했다.

각막염, 안구건조증 신약 개발 속도…글로벌시장 규모 8조원 달해
각막염, 1차 유효성지표 명확해 빠른 출시 가능…기존 치료제대비 투약 편의·안정성↑

HLB테라퓨틱스가 신경영양성각막염(NK)과 안구건조증(DED) 등 안과 질환 신약 개발에 속도를 내고 있다.

美·유럽, 내년 2분기·4분기 탑라인 결과 도출 목표

14일 바이오업계에 따르면 HLB테라는 미국 자회사 리젠트리를 통해 개발 중인 신경영양성각막염 치료제 ‘RGN-259’의 임상 3상을 진행하고 있다. HLB테라는 신약 출시 기간을 최대한 단축시키기 위해 두번째 임상 3상(SEER-2)과 세번째 임상 3상(SEER-3)을 미국과 유럽에서 동시에 진행한다. 두번째와 세번째 임상 3상의 디자인은 긍정적 결과가 도출됐던 첫 번째 임상 3상(SEER-1) 결과를 기반으로 설계됐다. 임상 3상은 미국과 유럽에서 각각 70명의 환자를 대상으로 4주간 임상약과 위약을 투여해 각막 상처의 완치 비율을 평가한다.

앞서 HLB테라는 첫 임상3상에서 환자 18명에게 유의미한 결과를 확인했지만 자금 부족으로 임상을 일시 중단했다. 이후 HLB테라(옛 지트리비앤티)는 HLB그룹에 인수되면서 그룹의 자금 지원 등을 받아 임상 3상을 재개했다. 신경영양성각막염은 1차 유효성 평가지표가 ‘완전한 치료’로 명확해 신약물질의 약효와 안전성이 입증될 경우 빠른 승인이 가능하다.

HLB테라는 신약개발 기업이지만 자금 상황은 여유로운 편이다. HLB테라의 지난해 말 기준 현금성자산은 약 460억원에 이른다. HLB테라의 2021년 현금성자산은 1000억원에 육박했다. HLB테라는 지난달 미국에서 임상 3상 첫 환자 투여를 시작했다. HLB테라는 미국에서 내년 1분기 환자 모집을 완료한 뒤 2분기 중 톱라인 결과 도출을 목표로 하고 있다. HLB테라는 유럽의 경우 지난 2월 영국 등에 임상시험 승인 신청서 제출을 완료해 다음 달 환자 모집을 시작할 예정이다. HLB테라는 유럽의 경우 내년 하반기 환자 모집 완료 후 연내 임상 3상 톱라인 결과 도출을 기대하고 있다.

경쟁 치료제 한달 약가 7300만원 달해…환자 비용 부담 커

HLB테라는 ‘RGN-259’가 기존 치료제와 비교해 경쟁력을 갖추고 있는 만큼 글로벌 신경영양성각막염 시장 장악에 자신감을 보이고 있다. 신경영양성각막염은 안과 분야 희귀질환으로 각막 감각의 감소나 소실을 발생시키는 퇴행성 각막 질환이다. 초기에는 각막 상피 조직이 손상되는 정도지만 적절한 치료를 받지 않아 손상이 반복될 경우 △궤양 △융해 △천공 등이 생기는 심각한 증세로 발전될 수 있다.

경미한 증상은 인공눈물이나 자가혈청안약 등이 사용되지만 증상이 심해질수록 △눈꺼풀 봉합술 △결막판 피복 수술 △양막 이식술 등의 시행이 필요하다. ‘RGN-259’의 약효물질 티모신 베타 4(Tβ4)는 △각막 상처 치료 △세포 이동 촉진 △항염 등과 같은 치료 매커니즘을 가지고 있어 안과질환에서 신약치료물질로 가장 각광받고 있다.

신경영양성각막염은 미국 내 연간 2만명 정도의 환자가 발생해 희귀질환으로서 비교적 큰 시장을 형성하고 있다. 현재 이탈리아 돔페(Dompe)사의 옥서베이트(Oxervate)가 미국 내 유일한 신경영양성각막염 치료제로 처방되고 있다. 옥시베이트의 2021년 기준 미국 매출액은 3억1000만달러(약 4100억원) 규모로 추정된다.

하지만 옥서베이트의 한 달 약가는 약 5만5000달러(약 7300만원)에 달해 환자 부담이 크다. 옥서베이트는 미국 식품의약국 허가 기준인 8주 간의 치료를 받을 경우 최소 약제비만 11만달러(약 1억5000만원)에 이른다. 옥서베이트는 재조합 단백질약물인 관계로 투약 전 저온 냉장보관이 필요해 유통비용도 비싸다. 옥서베이트는 복잡한 투약 준비 과정과 짧은 사용 기간(개봉 후 1일 내 사용)도 단점으로 꼽힌다.

반면 ‘RGN-259’는 1회용 점안제로서 일반 점안제와 동일한 사용과 보관이 가능하다. ‘RGN-259’는 약효물질 티모신 베타 4가 43개의 아미노산으로 이뤄진 펩티드인 만큼 주성분이 단백질인 옥서베이트보다 분자량이 적어 안정성도 뛰어나다는 평가를 받는다. 이런 점들을 고려했을 때 ‘RGN-259’가 옥서베이트보다 가격 경쟁력에서도 앞설 수 있다고 업계는 보고 있다. ‘RGN-259’는 옥서베이트와 비교해 치료 기간을 절반 이상 단축하는 것을 목표로 하고 있다.

HLB테라는 같은 후보물질로 안구건조증 치료제도 개발 중이다. HLB테라는 안구건조증 치료제의 네번째 임상 3상(ARISE-4)을 위해 지난해 10월 미국 식품의약국에 프로토콜 특별평가제도(SPA)를 신청했다. 앞선 세 번의 임상 3상에서 1차 유효성 지표에 도달하지 못한 영향이다. HLB테라는 미국식품의약국과 지속적으로 임상디자인, 통계분석 계획 등을 논의하고 있다. 한국제약바이오협회에 따르면 글로벌 안구건조증 시장 규모는 2018년 39억달러(약 5조원)에서 연평균 6.1% 성장해 2026년 56억달러(약 7조5000억원)에 달할 전망이다.

HLB테라 관계자는 “안과 질환의 임상은 징후와 증상, 효과가 모두 1대 1로 부합해야 해 쉽지 않다”며 “자사는 1차 유효성 평가지표가 완전한 치료로 명확해 다른 질환대비 빠른 신약 출시가 가능한 신경영양성각막염 치료제에 전략적으로 힘을 실어주고 있다”고 말했다. 이어 “안구건조증 치료제도 최대한 빠른 시일 내에 좋은 결과를 낼 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 덧붙였다.

 

관련 기사 : https://www.edaily.co.kr/news/read?newsId=01092246635609904&mediaCodeNo=257&OutLnkChk=Y

HLB테라퓨틱스의 미국 자회사 오블라토(Oblato)가 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007‘에 대한 임상 2상이 순항하고 있는 가운데 경구용 제제로 개발하기 위한 임상 1상의 첫 환자 투여를 시작했다.

HLB테라퓨틱스는 지난 17일 경구용 OKN-007 제제 임상 1상의 피험자 투여가 시작됐다고 21일 밝혔다. 이는 기존에 진행 중인 주사제 제형 임상과 별도로 진행되는 것이다. 희귀질환인 교모세포종 치료제에 대한 신약허가 가능성의 폭을 넓힌 것으로 풀이된다.

경구용 제제의 개발은 환자의 복용 편의성을 높이고 지속적인 약효 유지에 유리하다. 또 향후 다른 암종으로 적응증 확대 시 타 약물과의 병용에 유리한 점 등 신약개발의 유연성 확보 측면에서도 이점이 높다.

HLB테라퓨틱스는 미국 4개 병원에서 진행되는 임상 1상 시험을 통해 용량증가(dose escalation)와 약동학적 분석을 진행한다. 향후 이를 통해 OKN-007 경구용 제제의 임상 2상시험을 위한 적정 투여용량을 결정할 예정이다.

먼저 시작된 주사제 형태의 OKN-007 임상도 순조롭게 진행중이다. 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 경구용 테모졸로마이드(TMZ)와 병용요법으로 진행중인 임상 2상은, 지난 해 10월 환자 모집을 마치고 현재 약물 투여와 함께 환자들의 암 진행상태 및 생존기간 등을 추적 관찰 중이다.

‘OKN-007‘은 종양미세환경을 개선해 면역항암제 치료 효과를 저해하는 핵심인자인 TGF-β와 저산소증 유발인자인 HIF-1α 등의 발생을 저해하고, 종양혈관을 정상화해 암세포의 신생혈관 생성과 성장을 억제하는 것으로 알려져 있다. 또 뇌혈관장벽(BBB)을 일시적으로 열어 다른 물질의 투과성을 개선하는 등 약물 전달에 큰 효과가 있다는 사실이 미국 핵의학 분자영상학 저널에 발표된 바 있다.

안기홍 대표는 “미충족 의료수요가 높은 GBM 분야에서 향후 빠른 상업화와 함께 시장 경쟁력을 높이기 위해 환자 편의성을 높인 경구용 제형 개발을 결정했다”며 “최근 환자투여가 시작된 신경영양성각막염(NK) 치료제에 이어 GBM 임상도 속도를 내고 있어 올해 당사의 기업가치가 한층 강화될 것으로 확신한다”고 말했다.

 

관련 기사 : https://news.mt.co.kr/mtview.php?no=2023042110054243544

HLB테라퓨틱스가 신경영양성각막염(NK) 치료제에 대한 미국3상 임상의 투여를 시작했다고 13일 밝혔다.

HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 NK 치료제 ‘RGN-259’를 개발 중으로, 허가 기간을 최대한 단축시키기 위해 두번째 임상 3상인 SEER-2와 세번째 임상 3상인 SEER-3를 각각 미국, 유럽에서 동시에 진행하기로 결정한 바 있다. 환자 투여가 시작된 이번 임상은 미국에서 진행되는 SEER-2이다.

RGN-259의 약효물질은 티모신 베타 4(Tβ4)다. Tβ4는 세포 이동을 촉진하고 항염, 상처 치료 등에 특화된 다양한 기전을 가지고 있어 안과질환 치료에 각광받는 신약 후보물질이다. HLB테라퓨틱스는 점안제로 개발된 RGN-259를 이용하여 안구건조증과 신경영양성각막염에 대한 임상 시험을 진행 중이다.

HLB테라퓨틱스는 과거 첫 번째 임상 3상(SEER-1)에서 18명의 적은 환자수에도 불구하고 유의성(p-value)을 확인한 바 있다. 해당 결과를 바탕으로 미국과 유럽에서 동시에 2개의 임상 시험을 진행하게 됐다. FDA로부터 신약 허가를 받기 위해서는 통상적으로 2개의 임상 3상 결과가 필요한데, HLB테라퓨틱스는 2개의 임상(SEER-2, SEER-3)을 동시에 진행함으로써 개발 기간을 대폭 단축시킨다는 전략이다.

미국에서 진행중인 3상 임상은 NK 환자 70명을 대상으로 RGN-259를 4주간 투여하는 방식으로 진행된다. 임상기관을 30개 이상으로 확대해 환자 모집을 빠르게 진행할 방침이다.

NK는 희귀질환이지만 미국에서만 연간 2만 명 정도의 환자가 발생할 정도로 시장규모가 비교적 크다. 현재 이탈리아 돔페사의 옥서베이트가 미국 내 유일한 치료제로 처방되고 있지만 1개월 약가가 5만불이 넘어 환자 부담이 매우 큰 상황이다. 유럽에서는 허가를 받은 후에도 실제적 사용이 많지 않은 상태다.

회사 관계자는 “신경영양성각막염은 1차 유효성 평가지표(primary endpoint)가 ‘완전한 치료(complete healing)’로 명확하다”며, “이미 첫번째 임상을 통해 약효를 확인한 만큼 미국 임상의 조속한 진행과 함께 유럽 임상도 곧 시작될 수 있도록 전사적 역량을 집중하겠다”고 말했다.

HLB테라퓨틱스는 같은 물질로 안구건조증 치료제도 개발 중이다. 추가 임상(ARISE-4)을 위해 지난 해 10월, FDA에 SPA(Special Protocol Assessment, 프로토콜 특별평가제도)를 신청했다. 이후 FDA와 지속적으로 임상디자인, 통계분석 계획 등을 논의 중이다. SPA는 개발사가 제출한 임상프로토콜, 통계분석계획을 FDA와 미리 협의하는 제도로, FDA가 임상디자인 단계부터 함께 참여함으로써 신약 허가의 가능성을 높일 수 있다.

관련 기사 : https://www.edaily.co.kr/news/read?newsId=01600646635575792&mediaCodeNo=257&OutLnkChk=Y

HLB테라퓨틱스의 미국 자회사인 리젠트리(ReGenTree)는 안과질환 치료제 전문 개발기업으로, 당사가 61.5%, RegeneRx가 38.5%의 지분을 보유하고 있는 합작법인(Joint Venture)입니다.

최근 리젠트리의 2대주주인 RegeneRx가 유동성 문제로 사업을 지속하기 어려워졌다는 보도가 있었습니다.

합작법인인 리젠트리 설립시 체결한 계약상, 리젠트리가 진행중인 모든 신약개발 및 자금운영 등에 대한 권한은 최대주주인 당사가 가지고 있습니다.

계약에 따라 리젠트리의 경영 및 현재 개발중인 신약개발은 HLB그룹 중심으로 착실하게 진행되고 있습니다.

이번 리젠트리의 2대주주인 RegeneRx의 유동성 문제는, 리젠트리의 사업과는 무관한 개별 주주의 문제일 뿐, 당사 자회사인 리젠트리의 유동성 및 사업은 물론, 현재 진행중인 신경영양성각막염(NK), 안구건조증 임상과 무관함을 알려드립니다.

신약 개발회사의 주주의 사정이 어려워진 것일 뿐, 신약개발회사가 어려워진 게 아니라는 사실을 명확히 알려드립니다.

현재 리젠트리가 주력하고 있는 NK 임상은 미국에서 두번째 임상(SEER-2)이 이미 시작됐고, 곧 유럽에서도 세번째 임상(SEER-3)을 시작할 예정입니다.

환자의 치료옵션이 극히 제한적인 해당 분야에서 반드시 좋은 성과를 내 환자와 주주들께 좋은 결과로 보답하겠습니다.

HLB테라퓨틱스가 미 자회사 오블라토(Oblato)를 통해 열성유전질환 중 하나인 고셔병에 대한 유전자치료제 개발에 착수했다고 3일 밝혔다.

고셔병이란 몸속의 낡은 세포들을 없애는 데 꼭 필요한 효소인 글루코세레브로시데이즈(glucocerebrosidase)가 유전자 이상으로 결핍되어 생기는 열성 유전성 질환이다. 글루코세레브로시데이즈가 결핍되면 낡은 세포들이 간과 비장, 골수, 폐, 눈, 신장, 심장 및 신경계까지 전이되어 심각한 합병증을 일으키며, 일부 환자의 경우 중추신경계의 손상으로 죽음에 이르기도 한다.

현재까지 허가된 치료제로는 환자의 결핍된 효소를 대체하기 위해 인위적으로 만든 효소를 주사 등으로 주기적으로 보충해 주는 효소대체요법 또는 글루코실세라마이드 합성효소를 억제해 기질의 생성을 줄이는 기질감소치료제가 있다. 이 두 가지 방법 모두 질병의 근본적인 치료가 아닌 최소한의 정상적인 생활 정도만 유지할 수 있도록 해주는 방법인 만큼, 환자는 평생 치료제를 투여 받아야 한다. 특히 효소대체요법의 경우 연간 4~5억원의 약제비가 소요돼 환자의 부담도 크다.

반면 HLB테라퓨틱스가 도입한 유전자치료제는 정상적인 GBA 유전자를 세포에 안전하게 전달할 수 있는 벡터(전달체)에 탑재한 치료제다. 단 1회 투여로 환자가 정상 글루코세레브로시데이즈를 스스로 만들도록 유도해 정상인과 같은 생활을 평생 혹은 상당기간 유지하도록 하는 것을 목표로 하고 있다.

유전자치료제는 통상 유전질환을 단회 투여로 근본적인 치료가 가능하다는 획기적인 이점과 치료제 개발 및 생산의 난이도 때문에 그 약가가 매우 고가이다. 대표적으로 척수성근위축증 치료제인 졸겐스마의 경우 그 약가가 25억원에 달한다.

HLB테라퓨틱스는 현재 고셔병 동물모델을 통한 약효 확인을 위해 치료제 생산을 준비중이다. 또 유럽의 권위 있는 고셔병 동물시험기관과 곧 계약체결을 앞두고 있다. 오는 2024년 1분기까지 동물모델에서 효능이 확인되면, 글로벌 임상시험계획(IND)를 위한 다양한 비임상시험을 연이어 추진할 계획이다. 특히 유전자치료제 분야를 HLB테라퓨틱스의 또 다른 핵심 기술(Core Technology)로 육성시킨다는 계획이다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “암 백신치료제 개발사인 이뮤노믹테라퓨틱스 투자에 이어 이번 유전자치료제 개발에도 착수함으로써 당사의 핵심 기술을 활용한 전략적 확장과 기업가치 제고에 나섰다”며 “이번에 도입한 유전자치료제가 고셔병 동물모델에서 효능이 확인될 경우 다른 유전질환 분야에도 당사의 동일 플랫폼을 활용해 아직 미개척 분야인 유전자치료제 분야에서 선두주자로 발돋움하겠다”고 말했다.

 

관련 기사 : https://www.wowtv.co.kr/NewsCenter/News/Read?articleId=A202303030106&t=NN#